La investigación clínica, desde el punto de vista del sector farmacéutico, se podría describir como el hecho de poner a prueba un fármaco o una técnica en pacientes con el fin de comercializarlo. Pero lo cierto es que va más allá, y seríamos muy atrevidos pensando que si se confirma  la hipótesis planteada en  un ensayo, tendríamos la libertad de comercializarlo durante una media de 10 años que puede durar su patente.

El desarrollo clínico del fármaco tiene que estar planificado. Para ello se plantean una serie de hipótesis de seguridad y eficacia que nuestro fármaco tendrá que demostrar en las diferentes fases ante las autoridades regulatorias; fase de elección de dosis (fase I), fase de seguridad (fase II) y fase de eficacia (fase III). Además, siempre se diseña para una población de pacientes en la cual se testa un potencial beneficio.

En la práctica, solo el 1% de las moléculas que se investigan llegan a ser una alternativa real para los pacientes. Ya que la mayoría de ellas, se caen en el camino al no demostrar la suficiente eficacia o un balance beneficio riesgo apropiado. Es tanta la incertidumbre que las rodea, que durante su desarrollo clínico podría cambiar la población a la que se dirige el tratamiento, en función de los hallazgos encontrados. Y es que la variabilidad biológica del ser humano es tan caprichosa que hace que cada sustancia se comporte de forma diferente en cada uno de nosotros.

Dicha variabilidad hace necesario que un medicamento se investigue en la clínica durante prácticamente todo su ciclo de vida. ¿Pero quién lleva a cabo esta investigación? Llegado ese momento pasan a tener un papel fundamental nuestros investigadores clínicos (médicos, enfermeras, farmacéuticos, etc.) y las sociedades o instituciones científicas. Habitualmente nos aportan preguntas  o cuentan con el apoyo de la industria farmacéutica para  llevar a cabo ensayos donde se profundiza en el conocimiento del fármaco y la patología. Con frecuencia, gracias a la práctica habitual de los clínicos que tratan a sus pacientes, se descubren poblaciones de pacientes donde el fármaco puede ser especialmente eficaz.

^{Proceso de I+D de un medicamento (Farmaindustria).}

En nuestro país, la investigación clínica despunta actualmente a nivel internacional gracias a la gran calidad del trabajo de los  profesionales sanitarios. Como prueba de ello, cabe destacar la alta tasa de participación de investigadores españoles en ensayos clínicos de innovadoras moléculas en desarrollo. Ofreciendo además, una alternativa terapéutica adicional a los pacientes que acuden a sus centros de referencia. Esto es un signo de alta calidad asistencial, aunque ciertos informes insistan en concluir que los países con mayor número de ensayos sean aquellos donde existe menor acceso a terapias innovadoras.

Sin embargo, el área de mejora de los ensayos clínicos  radica en que, dependiendo de la patología, en ocasiones pueden pasar años hasta que se publican los datos definitivos que esclarecen la hipótesis. Pero por suerte, la tecnología, una vez más se ha puesto de nuestro lado para hacerlo todo más rápido.

Hablo de lo que ya habréis oído como Big-data o Real World Data. Que no es más que  el aprovechamiento de la gran cantidad de información clínica generada en torno a la práctica asistencial, que hasta ahora estaba siendo infrautilizada. Tomando como premisa que la información clínica está informatizada, solo habría que seleccionar los parámetros que nos interesa analizar y volcarlos en una base datos para su posterior estruje estadístico. Además teniendo en cuenta que solo el 3% de los pacientes participan en ensayos clínicos donde se recoge rigurosamente la información de sus resultados, hasta un 97% de la información del resto de los pacientes está siendo desaprovechada. Sin duda es el siguiente paso en la investigación clínica.

Mediante esta tecnología de análisis masivo de datos se nos abre una ventana de oportunidades con la que indiscutiblemente podremos tratar mejor a nuestros pacientes. Por ejemplo, registrando la enorme variabilidad biológica de cada paciente, podremos profundizar en el conocimiento genético de las enfermedades e incluso estudiar cómo se distribuye dicha variación en el tiempo y en el espacio. Sin duda, es también una revolución en la medicina personalizada al poder, no solo, administrar lo que mejor le conviene a cada individuo, sino también, al ofrecernos la posibilidad de ver en tiempo real cuando se hace resistente a un tratamiento.

Con esta tecnología no solo conseguimos responder a nuestras hipótesis de forma más rápida, si no que, podremos comprobar cómo se reproducen los datos de ensayos clínicos pivotales en nuestra práctica asistencial e incluso hacer comparaciones indirectas. Además permitirá ampliar información a los ensayos clínicos que suelen incluir poblaciones muy seleccionadas y no siempre representan a los pacientes de la práctica asistencial a donde irá dirigido el fármaco.

En definitiva, será la siguiente revolución que estamos ya experimentando en el campo investigación clínica. Ya solo queda que nos preguntemos, ¿qué nivel de evidencia le daremos a estos resultados en salud?