La evolución de los ensayos clínicos y su impacto en el coste final del fármaco

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Noviembre 2017
La evolución de los ensayos clínicos y su impacto en el coste final del fármaco
Por
Sonia Macia. Medical Director Oncology. Pivotal.

Los elevados costes del desarrollo de los fármacos y la corta vida media de los mismos tras su registro impactan de forma importante en el precio de venta. Una forma de reducir los costes del desarrollo pasaría por dinamizar el proceso, incorporando una revisión de los resultados de manera periódica, a fin de tomar decisiones más agiles, incorporando comités de monitorización y revisando perfiles de pacientes o señales tempranas de eficacia y toxicidad, entre otros.


Desde el último congreso de la Sociedad Europea de Oncología (ESMO), ha aumentado el debate sobre el precio de los medicamentos y la sostenibilidad del Sistema Sanitario Nacional, además de las implicaciones éticas que puede tener el hecho de que los precios elevados imposibiliten ofrecer el fármaco en la práctica clínica a los pacientes que lo necesiten dentro del Sistema Sanitario Público. Los últimos fármacos incorporados al arsenal terapéutico en oncología son en su mayoría terapias dirigidas, que han salido a mercado con un precio muy elevado.

Por supuesto, todos los implicados en el proceso de desarrollo de un fármaco, tanto industria farmacéutica como CROs, organismos y agencias implicados y personal sanitario, tenemos la obligación de hacer cuanto esté en nuestras manos para intentar garantizar al máximo la accesibilidad de los medicamentos. Esto se hace ya, aunque hay aspectos que se pueden mejorar. En cuanto a la financiación pública de la investigación, ni qué decir tiene que es imposible contar con apoyo público para todos los proyectos en curso y los que vendrán porque, afortunadamente, la investigación en medicina y, especialmente, en oncología, es tan abundante que resulta difícil de cuantificar.

El problema fundamental aquí radica en los elevados costes de desarrollo de un fármaco y el corto periodo en que se tiene que amortizar esta inversión (obteniendo, como es lógico, beneficios). Actualmente, por término medio, el coste de desarrollar un fármaco y llevarlo al mercado es de aproximadamente 1.3 billones de dólares, siendo aproximadamente tres cuartas partes derivados de los “costes sombra” de fármacos que, durante su desarrollo, fallaron y que, por tanto, es preciso incorporar al fármaco que sí consiga comercializarse1. Esto se ha criticado en diversos foros pero, si una biotech o farma no consigue recuperar los gastos invertidos en otros fármacos que fracasaron durante su desarrollo, se acaban los recursos, así de simple.

Los costes sombra se incorporan, no se absorben. O se acabaría la investigación. Clásicamente se ha considerado que, de cada 10.000 moléculas identificadas y candidatas a desarrollarse como fármacos, sólo una llegará a registro. Por tanto, los costes del resto de moléculas no pueden ser absorbibles por la empresa investigadora.

Por otra parte, si tenemos en cuenta que el proceso total de desarrollo de un fármaco puede durar entre 7 y 15 años, y la patente expira en la mayoría de mercados en 20 años, es fácil entender que el periodo en que se tiene que recuperar la inversión resulta ser muy corto.

Con esta situación, es fácil plantearse dos formas de intentar reducir el coste final del fármaco: o bien actuar sobre el periodo de desarrollo, o bien alargar la patente. Ambas con pros y contras, como es lógico.

En cuanto a actuar sobre el periodo de desarrollo, habría de nuevo dos maniobras. En primer lugar, se podría intentar reducir algunos costes, unificando contratos (centralizando diferentes hospitales en grupos de trabajo), o unificando los procesos de evaluación a nivel de la EMA. Por otra parte, la otra forma de actuar sobre el periodo de desarrollo sería acortando su duración, sin que merme la calidad, fundamentalmente a nivel de la fase clínica.

Acortar la fase clínica pasaría por generalizar el uso de ensayos clínicos más dinámicos, fases II en que se pueda abrir nuevas cohortes en función de respuestas, o fases II/III. Evidentemente, esto requiere un mayor esfuerzo, pero podría reducir considerablemente los plazos. ¿Qué requeriría? Una revisión de los datos de manera periódica, entre estadísticos y médicos, a fin de tomar decisiones más agiles, incorporando comités de monitorización de datos, revisando perfiles de pacientes y señales tempranas de eficacia y toxicidad, entre otros.

Y posiblemente sea aquí donde más activamente se puede actuar. Los aspectos regulatorios son complejos y dependen de la legalidad de cada país; alargar la duración de la patente conllevaría una incorporación más tardía de genéricos y por tanto reduciría la competencia (que al fin y al cabo siempre es beneficiosa para el coste final, para el paciente y el sistema en general).

Sin embargo, actuar durante el desarrollo de los fármacos sería más factible, agilizándolo, involucrando en el mismo a comités que revisen los datos y puedan reorientar el ensayo si se considera oportuno, dinamizando el proceso. El ciclo vital de los diseños fase II-esperar a resultados-fase III se podría considerar entonces, al fin, obsoleto.

Todo esto, sin perder calidad y sin poner en riesgo la seguridad. Es un reto, no es fácil, pero se puede conseguir. Requerirá más horas de trabajo, de más gente, pero concentradas en un periodo más corto de tiempo. Se agilizan los procesos, el fármaco llega antes al paciente y la empresa farmacéutica genera beneficios a más corto plazo con lo que, sin alargar la patente, el tiempo durante el que se puede recuperar la inversión es mayor y, por tanto, esto ayudaría en el proceso de negociación de precios en los países que lo tengan o, en los que no, en plantear un menor precio de venta. 

1 Datos extraídos del Máster Universitario Online en Economía de la Salud y del Medicamento. Universitat Pompeu Fabra Barcelona.

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