Las aprobaciones amplían las opciones de tratamiento para pacientes pediátricos con PTI crónica y pacientes adultos con AMG adquirida refractarios a otras terapias.

En los estudios previos a la aprobación para PTI, Revolade provocó un aumento significativo y sostenido de plaquetas y permitió a algunos pacientes reducir o interrumpir la medicación concomitante, principalmente corticosteroides.

La autorización para AMG ayuda a satisfacer una necesidad no cubierta de los pacientes con esta enfermedad hematológica rara para la que existen pocas opciones de tratamiento.

Novartis anuncia la aprobación en España de dos nuevas indicaciones de Revolade (eltrombopag) para el tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria (PTI) y la aplasia medular grave (AMG), efectivas desde el 1 de junio. En concreto, las indicaciones se dirigen a pacientes de más de un año de edad con PTI crónica refractarios a otros tratamientos (como corticosteroides o inmunoglobulinas) y a pacientes adultos con AMG adquirida refractarios a un tratamiento inmunosupresor previo (TIS) o intensivamente tratados y no aptos para trasplante de progenitores hematopoyéticos.

Revolade es un agonista del receptor de la trombopoyetina de administración oral (TPO-RA) que se administra una vez al día y cuyo mecanismo de acción induce la estimulación y diferenciación de los megacariocitos (células precursoras de las plaquetas que se hallan en la médula ósea), así como de otros progenitores hematopoyéticos.

Tal y como afirma el Dr. Carlos Vallejo, coordinador del grupo de insuficiencias medulares de Pethema y jefe de sección del Hospital Universitario Donostia (San Sebastián), “en el caso de la AMG, esta nueva indicación supone una importante alternativa para los pacientes que no responden a las terapias convencionales, la combinación de globulina anti-timocítica (ATG) con ciclosporina A (CSA) y el trasplante hematopoyético”. Así, “esta nueva indicación de Revolade supone un avance relevante en el tratamiento de la aplasia medular en segunda línea. Por otra parte, estamos realizando estudios prospectivos a nivel europeo sobre el papel de eltrombopag en el tratamiento de la AMG en primera línea, con resultados preliminares muy esperanzadores”, asegura el especialista.

Para este, la principal ventaja del tratamiento frente a otras terapias es “su alto índice de respuestas en segunda línea, superior a lo que hasta ahora se conocía con tratamientos más agresivos. Otras ventajas son su administración oral y su excelente tolerancia”.

Por su parte, respecto a la nueva indicación del tratamiento para el manejo de la PTI crónica en pacientes pediátricos, el Dr. Julián Sevilla, investigador de Revolade y hematólogo del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, considera que “los actuales tratamientos para la PTI son efectivos pero tienen el problema de que presentan un gran número de efectos adversos, especialmente si se mantienen a largo plazo. Son terapias de primera línea con las que el médico puede sentirse seguro en cuanto a eficacia pero que plantean muchos efectos secundarios y más en el caso del niño”. Por esta razón, para el hematólogo la principal ventaja de Revolade es “que permite aplicar un tratamiento efectivo y que, además, al menos a día de hoy, presenta muy pocos efectos adversos a medio y largo plazo. Esto permite abrir una vía con terapias de larga duración sin importantes efectos secundarios. De hecho, la aproximación principal de la PTI crónica era hasta hace poco la esplenectomía, mucho más arriesgada en los niños”, apunta.

Revolade mejora el recuento de plaquetas en niños con PTI
La indicación pediátrica de este medicamento, aprobado en 2010 para su uso en adultos, ha recibido la autorización de comercialización tras su aprobación por parte de la Comisión Europea (CE).

La PTI es una enfermedad hematológica rara que afecta a cinco de cada 100.000 niños cada año y que se caracteriza por un recuento bajo de plaquetas. Debido a que los pacientes con PTI tienen un bajo número de plaquetas, pueden presentar hematomas fácilmente y sus heridas pueden tardan en cicatrizar. La PTI crónica, definida como enfermedad activa a los 12 meses del diagnóstico4, ocurre en el 13–36% de los niños con PTI. Algunos pacientes pediátricos con PTI crónica pueden sufrir riesgo de hemorragias graves.

La autorización de Revolade para el tratamiento de la PTI se basa en los datos de dos ensayos doble ciego, aleatorizados y controlados por placebo, incluyendo el mayor ensayo clínico de Fase III realizado en esta población de pacientes. En los estudios, los pacientes del grupo de tratamiento y de placebo podían usar terapias de mantenimiento de PTI, conforme a las prácticas de tratamiento locales. El tratamiento con Revolade provocó un aumento significativo y sostenido del recuento de plaquetas en pacientes pediátricos con PTI crónica refractarios o recaídos a otras líneas de tratamiento. Además, algunos de los pacientes tratados con Revolade y medicación concomitante para la PTI pudieron reducir o interrumpir esta última, principalmente corticosteroides.

En relación al impacto de la PTI en la calidad de vida de los niños, el Dr. Sevilla afirma que la principal preocupación “son los sangrados que presentan los pacientes. Cuando un paciente presenta un sangrado se encuentra más limitado por el miedo a sangrar que propiamente por el sangrado. Además, el riesgo a sangrar no tiene nada que ver en los niños muy pequeños frente a los adolescentes, que se pueden cohibir más a la hora de hacer determinadas actividades. No es lo mismo tampoco desde el punto de vista de los padres, que tienden a sobreproteger la situación y que suelen percibir todo como un riesgo”.

“El nuevo tratamiento, que sabemos que mejora el recuento de plaquetas, y que, de alguna forma, sabemos también que disminuye los sangrados, permitirá al paciente y a sus familiares vivir con mayor tranquilidad. Podrán hacer una vida normal sin tener que asumir riesgos constantes”. Esto plantea un avance muy importante en los niños más pequeños -sobre todo para las familias- y en la adolescencia, “ya que los adolescentes sí tienen la percepción de que no pueden hacer su vida como el resto de sus compañeros. Todo les supone un problema, desde montar en moto a hacer deporte, y con este tratamiento esto puede cambiar”, asegura el especialista.
Según la Dra. Eva López, directora médica de Novartis Oncology, “Revolade forma parte de un portfolio cada vez más innovador con el que queremos mejorar la calidad de vida de las personas que conviven con PTI y AMG. Este avance, puede suponer un cambio en el manejo de estas enfermedades hematológicas”.