Venetoclax en monoterapia está indicado para el tratamiento de la leucemia linfocítica crónica (LLC) en presencia de deleción 17p o mutación de TP53 en pacientes adultos en los que no es adecuado o ha fracasado al tratamiento con un inhibidor de la vía del receptor de los linfocitos B.

Venetoclax en monoterapia está también indicado para el tratamiento de la LLC en ausencia de deleción 17p o mutación de TP53 en pacientes adultos en los que han fracasado tanto la quimioinmunoterapia como un inhibidor de la vía del receptor de los linfocitos B.

En un ensayo clínico de fase 2 de venetoclax en 107 pacientes con LLC tratada previamente, con deleción 17p, la tasa de respuesta global fue del 79%.

En un segundo ensayo clínico de fase 2 de venetoclax en 64 pacientes con LLC que habían sido tratados previamente con ibrutinib o idelasilib y en los que estos tratamientos habían fracasado, la tasa de respuesta global fue del 64%.

Venetoclax es el primer inhibidor de BCL-2 aprobado en Europa.

AbbVie, compañía biofarmacéutica mundial, ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha otorgado una autorización de comercialización condicional para venetoclax en monoterapia para el tratamiento de la leucemia linfocítica crónica (LLC) en presencia de deleción 17p o mutación de TP53 en pacientes adultos en los que es inadecuado o en los que ha fracasado el tratamiento con un inhibidor de la vía del receptor de los linfocitos B, así como para el tratamiento de la LLC en ausencia de deleción 17p o mutación de TP53 en pacientes adultos que han fracasado tanto a quimioinmunoterapia como a un inhibidor de la vía del receptor de los linfocitos B. La CE aprobó venetoclax como el primer medicamento de su clase, administrado una vez al día por vía oral, que inhibe selectivamente la función de la proteína BCL-2. BCL-2 impide la muerte natural de las células, incluidas las células de LLC. AbbVie y Genentech, un miembro del grupo Roche, están desarrollando venetoclax. Estas empresas lo comercializan conjuntamente en EE.UU. y AbbVie lo hace fuera de EE.UU.

“La aprobación europea de venetoclax es un importante paso adelante para los pacientes con leucemia linfocítica crónica en Europa”, ha declarado Richard González, presidente y consejero delegado de AbbVie. “AbbVie ha sido pionero en la investigación de formas de bloquear la actividad de BCL-2 y, como primer inhibidor de esta proteína, aprobado en Europa, venetoclax cumple la promesa de AbbVie de desarrollar medicamentos para el cáncer donde haya necesidades no cubiertas”.

La LLC, un cáncer de la médula ósea y de la sangre, es habitualmente un cáncer de progresión lenta . La deleción 17p, una alteración genómica en la que falta una parte del cromosoma 17, está presente en el 3%-10% de los pacientes con LLC no tratados previamente y hasta en el 30%-50% de los pacientes con LLC recidivante o resistente.  Se produce una mutación de TP53 en el 8%-15% de los pacientes durante el tratamiento de primera línea y hasta en el 35%- 50% de los pacientes con LLC resistente. Los que presentan la deleción 17p o mutaciones de TP53 a menudo tienen un pronóstico especialmente adverso2 y una mediana de esperanza de vida inferior a dos o tres años con las pautas de tratamiento actuales.

La autorización de comercialización condicional se otorga a los medicamentos que abordan una necesidad médica no cubierta, cuando el beneficio de su disponibilidad inmediata para los pacientes supera los riesgos de la escasez de datos, y teniendo en cuenta que se facilitarán datos más completos.

“Los resultados del programa de ensayos clínicos demuestran que venetoclax consigue una respuesta global significativa tanto en los pacientes con LLC con deleción 17p tratados previamente como en los pacientes con LLC que han sido tratados previamente y en los que ha fracasado un inhibidor del receptor de los linfocitos B”, ha explicado el Dr. Stephan Stilgenbauer, de la Universidad de Ulm, Alemania, investigador en el programa de ensayos clínicos de venetoclax. “Aunque en los últimos años se han hecho grandes avances en el tratamiento de los pacientes de Europa que viven con LLC, siguen siendo necesarias nuevas opciones”.

“La aprobación de venetoclax representa una innovación en las opciones de tratamiento para las personas con LLC que pueden albergar la deleción 17p o mutaciones de TP53 y que suelen tener un mal pronóstico”, ha comentado el Dr. Michael Severino, vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo y director científico de AbbVie. “Con esta aprobación, nos alegra poder brindar una nueva opción terapéutica a pacientes de más países de todo el mundo con este cáncer de difícil tratamiento”.

En octubre de 2016, AbbVie anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) europeo emitió un dictamen positivo para la autorización de comercialización condicional de venetoclax. Además, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) concedió la designación de medicamento huérfano a venetoclax para el tratamiento del mieloma múltiple,  un tipo de cáncer que se origina en las células plasmáticas de la médula ósea,  y para el linfoma difuso de linfocitos B grandes (LDLBG),  un tipo de linfoma agresivo y la forma más frecuente de linfoma no hodgkin (LNH). Previamente, la EMA había otorgado la designación de medicamento huérfano a venetoclax para el tratamiento de la LLC y para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA), el tipo más frecuente de leucemia aguda en adultos.  La designación de fármaco huérfano se concede a tratamientos destinados al tratamiento, la prevención o el diagnóstico de enfermedades potencialmente mortales que afectan a no más de cinco de cada 10.000 personas en la UE y para las que no existe un tratamiento satisfactorio. El medicamento debe tener también un efecto beneficioso significativo en las personas afectadas por la enfermedad.