Disponible en España Darzalex, tratamiento para mieloma múltiple

19/1/2017
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Disponible en España Darzalex, tratamiento para mieloma múltiple
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Cáncer  

Darzalex (daratumumab) es el primer tratamiento que ha demostrado aumentar la supervivencia en el 83,1% de los pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario.

Consigue incrementar la mediana de supervivencia global, situándola en 20,1 meses.

Se estima que cada año se diagnostican en España unos 2.500 nuevos casos de mieloma múltiple.

Ya está disponible en España Darzalex (daratumumab), de Janssen, para el tratamiento del mieloma múltiple, el segundo tipo de cáncer de la sangre más frecuente en nuestro país (por detrás del linfoma no Hodgkin), del que cada año se diagnostican unos 2.500 casos.

Daratumumab está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario al tratamiento, que hayan recibido previamente un inhibidor del proteasoma y un agente inmunomodulador y que hayan presentado progresión de la enfermedad en el último tratamiento.

La doctora Mª Victoria Mateos, responsable de la Unidad de Mieloma Múltiple del Hospital Universitario de Salamanca admite que la llegada de daratumumab a España “representa una innovación muy relevante ya que se trata de un medicamento con un mecanismo de acción totalmente diferente a los que teníamos hasta el momento”. “Hasta ahora- explica la doctora Mateos- los fármacos que han sido comercializados eran mejoras de los anteriores; pertenecían a la misma clase. Sin embargo, con daratumumab se produce un cambio en la clase de fármaco”.

Daratumumab es el primer anticuerpo monoclonal (mAb) aprobado, dirigido contrala molécula CD38. El CD38, es una proteína de superficie que se expresa  con alta intensidad y de forma homogénea en las células del mieloma múltiple, con independencia del estadio de la enfermedad, así como en otros tipos de células del sistema inmune. Como resultado de esta unión y mediante múltiples mecanismos de acción, daratumumab induce directamente la muerte de las células tumorales pero también estimula una respuesta inmune contra las células neoplásicas (efecto inmunomodulador).

En los ensayos clínicos, daratumumab ha mostrado incrementar la mediana de supervivencia en pacientes que ya habían recibido múltiples líneas de tratamiento previas, con pocas alternativas de tratamiento eficaces. La doctora Mateos detalla los resultados de estos estudios, en los que daratumumab mostró ser eficaz en un 83,1% de los pacientes: “el 31% de los pacientes respondió al tratamiento y en un 52% de los pacientes, daratumumab fue capaz de frenar el avance de la enfermedad, es decir, que dejó de progresar”.

Para la especialista, estas respuestas se traducen en un beneficio en la supervivencia libre de progresión, pero lo más importante es el beneficio en la supervivencia global. “Desde el punto de vista histórico, sabemos que los pacientes incluidos en los estudios tenían una mediana de supervivencia de entre 8 y 8,5 meses. Daratumumab como fármaco en monoterapia fue capaz de prolongar la supervivencia global hasta los 20,1 meses, es decir, una mediana de un año de vida adicional con respecto a lo esperado para los pacientes incluidos en estos estudios”.

En palabras de la doctora María Victoria Mateos, “se ha estado luchando durante años por encontrar un anticuerpo monoclonal eficaz para los pacientes con mieloma, y realmente daratumumab ha sido el primero que, como fármaco en monoterapia, ha demostrado ser eficaz y, lo que es más importante, ser capaz de prolongar la supervivencia global. Además, es un tratamiento que se tolera adecuadamente”.

Un fármaco aprobado por la vía de evaluación acelerada
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó daratumumab en virtud de una revisión acelerada, un proceso reservado para medicamentos que por los resultados mostrados prometen ser de gran interés para la salud pública, especialmente desde el punto de vista de la innovación terapéutica.

Antonio Fernández, director de Acceso a Mercado y Government Affairs de Janssen, explica que la autorización de daratumumab mediante evaluación acelerada es el resultado de “años de trabajo centrado en la urgencia de cubrir las necesidades de estos pacientes. Estamos muy satisfechos de que daratumumab haya sido autorizado por esta vía y seguiremos estudiando su potencial en todo el proceso del tratamiento del mieloma múltiple y otros tipos de tumores”.

Fernández, destaca los “constantes esfuerzos de la compañía en el programa de investigación de daratumumab, como parte del compromiso de Janssen por mejorar los resultados en salud de los pacientes con tumores difíciles de tratar y con pocas expectativas de vida: “estamos muy orgullosos de ofrecer un tratamiento nuevo e innovador para los pacientes con mieloma múltiple que esperan nuevas opciones terapéuticas”, concluye.

En esta línea, el doctor José Luis Poveda, Presidente de la Comisión Nacional de la Especialidad de Farmacia Hospitalaria y Atención Primaria, resalta el trabajo de Janssen para poner a disposición de los pacientes las innovaciones terapéuticas, con medidas que facilitan el acceso a los nuevos tratamientos.

En opinión del doctor, “los farmacéuticos de hospital tenemos una obligación ética con el paciente. Hemos de trabajar para que la innovación llegue a ellos, facilitar el acceso a los tratamientos a aquellos que los necesiten y al mismo tiempo garantizar la optimización de los resultados”. “Esto solo se puede hacer desde el trabajo y la colaboración multidisciplinar”, concluye. 

La autorización de daratumumab se basa en los datos del estudio de fase II MMY2002 (SIRIUS), publicado en The Lancet; el estudio de fase I/II GEN501, publicado en The New England Journal of Medicine; y los datos de tres estudios de apoyo adicionales. Los resultados del análisis combinado de la eficacia de los ensayos GEN501 y MMY2002 (SIRIUS), publicados en Blood, demostraron que después de una mediana de seguimiento medio de 20,7 meses, la mediana de supervivencia global de los pacientes tratados con daratumumab en monoterapia (16 mg/kg) fue de 20 meses (IC del 95 %, 16,6 no evaluable). La tasa de respuesta global (TRG) en el análisis combinado fue del 31,1%, y el 83,1% de los pacientes lograron estabilizar la enfermedad o una respuesta mejor. 
Uno de los ensayos que permitió la aprobación de daratumumab en monoterapia, el ensayo SIRIUS (MMY-2002) contó con 12 pacientes españoles (el 10% del total) procedentes de cuatro hospitales: el Complejo Asistencial Universitario de Salamanca, el Hospital Clínic de Barcelona, Hospital Universitari Germans Trias i Pujol de Badalona, y el Hospital Universitario y Politécnico La Fe, de Valencia. El resto de pacientes procedía de Estados Unidos y Canadá.

Hasta ahora y gracias a los ensayos clínicos y los programas de uso compasivo, se han beneficiado del tratamiento con daratumumab aproximadamente unos 250 pacientes en España.

Una esperanza para los pacientes
Begoña Barragán, presidenta del Grupo Español de Pacientes, GEPAC, admite que la aparición de nuevos fármacos siempre es una “muy buena” noticia para los pacientes, “sobre todo para aquellos que ya han recibido varias líneas de tratamiento y que ven cómo se acortan sus expectativas, puesto que encuentran una esperanza. Todo lo que sea añadir esperanza y aportar calidad de vida es muy bien recibido por los pacientes”.

Barragán recuerda, no obstante, que es fundamental “que todos los pacientes reciban el tratamiento más adecuado, independientemente de su lugar de residencia”. La presidenta de GEPAC manifiesta que “allá donde un médico considere que es el tratamiento adecuado para un paciente, éste ha de poder recibirlo, sin trabas de ningún tipo”.

Por último, Begoña Barragán recuerda que el desarrollo de investigaciones es otro de los asuntos que preocupa a los pacientes y que forma parte de sus reivindicaciones. Para Barragán es primordial invertir más en investigación, porque es el pilar fundamental para cualquier avance científico y terapéutico.


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