La poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD) es una enfermedad hereditaria, crónica y progresiva caracterizada fundamentalmente por el desarrollo y progresivo crecimiento de múltiples quistes en ambos riñones y otros órganos. Los quistes en los riñones pueden deteriorar la funcionalidad de estos hasta el punto de que el paciente requiera terapia renal sustitutiva (diálisis o trasplante renal).

Jinarc (tolvaptán), de Otsuka Pharmaceutical, supone un cambio significativo en el escenario de esta enfermedad de baja prevalencia ya que, hasta ahora, únicamente disponía de tratamientos sintomáticos, siendo por tanto el primer tratamiento farmacológico aprobado. El nuevo tratamiento ha demostrado ralentizar la progresión de la enfermedad, así como reducir el deterioro de la función renal.

Jinarc (tolvaptán) ya está disponible en España para el tratamiento de la poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD), la más frecuente de las enfermedades renales hereditarias. La PQRAD es una enfermedad hereditaria, crónica y progresiva caracterizada fundamentalmente por el desarrollo y progresivo crecimiento de múltiples quistes en ambos riñones y otros órganos. Con el tiempo, el crecimiento gradual de ambos riñones puede provocar disfunción renal y enfermedad renal terminal (ERT).

Tal y como detalla la Dra. Roser Torra nefróloga de la Fundación Puigvert, coordinadora del grupo de enfermedades hereditarias de la S.E.N., y experta en enfermedades renales hereditarias, “la aprobación de este fármaco es una gran noticia para los pacientes y para los nefrólogos que tratan esta enfermedad, ya que por fin contamos con la primera opción terapéutica específica para la poliquistosis renal, que logra enlentecer su progresión y ha demostrado reducir el dolor renal de los pacientes. Tolvaptán está indicado para aquellos pacientes considerados rápidos progresadores, y se postula como el primer tratamiento cuyo objetivo es disminuir la velocidad de crecimiento renal y, en consecuencia, retrasar la aparición de enfermedad renal terminal y disminuir la mortalidad asociada”.

El efecto del fármaco sobre el tamaño de los riñones es clave para frenar la progresión de la enfermedad, ya que el incremento del volumen renal se correlaciona de forma directa con el pronóstico y el deterioro de función renal. “A mayor volumen renal, peor pronóstico y más insuficiencia renal. Estos riñones pueden llegar a pesar hasta 5 y 6 kilos en los casos más graves, pueden llegar a ser más grandes que lo que implica un embarazo. Sin embargo, un riñón sano normal pesa unos 150 gramos cada uno”, matiza la Dra. Torra.

Tal y como indica la Dra. María Dolores Del Pino, presidenta de la Sociedad Española de Nefrología (S.E.N.) y jefe de servicio de nefrología del Hospital Torrecardenas de Almería, “Es más necesario que nunca un enfoque nacional coordinado entre todas las partes implicadas para evitar inequidades y mejorar la atención sanitaria que reciben los pacientes de la enfermedad renal hereditaria más común, la PQRAD. Para ello debemos conseguir mayor visibilidad y concienciación sobre ella, aumentar la información y formación de los profesionales sobre la PQRAD y su tratamiento. Ahora contaremos con esta opción terapéutica específica lo que supone un gran avance para pacientes y nefrólogos, pero además debemos dotar a los profesionales de la salud de las herramientas necesarias para una práctica clínica de excelencia, garantizar la equidad en el acceso a esta práctica y a una toma de decisiones informada para todos los pacientes del territorio español, consultas monográficas, centros de referencia, así como un registro único nacional de pacientes. Todo ello reducirá el impacto de esta enfermedad renal crónica en el sistema sanitario, disminuyendo los costes sanitarios y no sanitarios de la enfermedad, y nos permitirán continuar políticas de investigación en PQRAD para conseguir nuestro objetivo último: curar a nuestros pacientes, curar su enfermedad”.

La PQRAD es una enfermedad de baja prevalencia, que puede llegar a afectar a más de 23.000 personas en España, de estas, el 50% se verán abocadas a la diálisis entre los 50 y 60 años, con un coste medio anual en torno a los 50.000 euros por paciente. Además de las repercusiones fisiológicas directas, la PQRAD también afecta a los pacientes de muchas otras formas: dolor, cambios en el organismo, cargas físicas y emocionales, por ejemplo, culpa, fatiga y preocupaciones sobre su cuerpo o imagen, ansiedad y una tasa de depresión mucho mayor que la población general.

Gracias a los resultados obtenidos en el estudio TEMPO 3:4, Jinarc logra frenar el aumento del volumen renal total (VRT) hasta un 50% durante un periodo de 3 años, así como el deterioro de la función renal aproximadamente un 30% durante el mismo periodo.  La aprobación en España de Jinarc (tolvaptán), se basa en los resultados del estudio pivotal fase III, randomizado, doble ciego y controlado con placebo: TEMPO 3:4 – el mayor estudio clínico realizado en pacientes con PQRAD hasta la fecha. En el TEMPO 3:4, Jinarc demostró eficacia para retrasar la progresión de la PQRAD al frenar deterioro de la función renal aproximadamente un 30% durante un periodo de 3 años en los pacientes con PQRAD, además de reducir los acontecimientos clínicos de progresión de la PQRAD aproximadamente un 14%, gracias a la reducción de los acontecimientos de deterioro de la función renal y el dolor renal (36% y 61%, respectivamente).

Concha Caudevilla, directora general de Otsuka en España explica que “dentro de las diferentes líneas de desarrollo de la compañía, hemos investigado durante años para poder aportar a los pacientes, Jinarc, un tratamiento que aborda una necesidad médica no cubierta, hasta el día de hoy. Este lanzamiento refuerza nuestro compromiso para aportar soluciones innovadoras y únicas que mejoran la vida de los pacientes y su entorno”.