La aprobación en LMA con mutación de FLT3 de nuevo diagnóstico supone el primer nuevo tratamiento en los últimos 25 años.

El régimen de tratamiento con Rydapt en LMA con mutación de FLT3 demostró una mejora significativa en la super-vivencia global con una reducción del 23% del riesgo de muerte.

Rydapt es la primera y única terapia aprobada para tres tipos de MS, denominadas conjuntamente MS avanzada, un grupo de enfermedades muy raras y que ponen en riesgo la vida de los pacientes.

Novartis comparte este gran hito con los colaboradores y pacientes del estudio que partici-paron en estos ensayos clínicos que han ayudado a lograr la aprobación de Rydapt.

Novartis ha anunciado que la Food and Drug Administration de los EE.UU. ha aprobado Rydapt® (midostaurina, anteriormente conocida como PKC412) para dos indicaciones. La primera es para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA) de nuevo diagnóstico en pacientes con mutación positiva de la tirosina quinasa 3 tipo FMS (FLT3+), detectada mediante una prueba aprobada por la FDA, en combinación con quimioterapia.

Rydapt también ha sido aprobado para el tratamiento en adultos con mastocitosis sistémica (MS) avanzada, que incluye la mastocitosis sistémica agresiva (MSA), la mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada (MS-NHA) y la leucemia mastocítica. Esta aprobación es posterior a una designación de Terapia Innovadora para la LMA con mutación FLT3, así como a la designación de Medicamento Huérfano y de Revisión Prioritaria en ambas indicaciones por parte de la FDA. Actualmente, están en curso solicitudes de aprobación de Rydapt en todo el mundo.

“Rydapt representa un avance destacable como primera y única terapia dirigida aprobada para pacientes que han contado con limitadas opciones durante muchos años,” afirmó Bruno Strigini, CEO de Novartis Oncology. “Nos enorgullece continuar con nuestra posición de liderazgo en hematología, al tiempo que continuamos trabajando para proporcionar medicamentos innovadores para los pacientes de todo el mundo.”

Rydapt es la única terapia dirigida aprobada para la LMA con mutación de FLT3 de nuevo diagnóstico

La LMA es un tipo de cáncer raro y agresivo que afecta a la sangre y a la médula ósea. En EE.UU, se calcula que cerca de 21.000 personas serán diagnosticadas con LMA en 2017. Aproximadamente, un tercio de los pacientes con LMA, es decir, unos 7.000 pacientes tendrán la mutación del gen FLT3. El FLT3 es un tipo de receptor de la superficie celular que desarrolla una función importante en el aumento de determinadas células sanguíneas.

La mutación del gen FLT3 puede provocar una aceleración de la progresión de la enfermedad, unos mayores índices de recaída y unos menores índices de supervivencia respecto a otras formas de LMA. Antes de la aprobación de Rydapt, la estrategia terapéutica de la LMA prácticamente no había experimentado ningún cambio en los últimos 25 años.