Nusinersén, primer tratamiento aprobado en UE para Atrofia Muscular Espinal

02/6/2017
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Nusinersén, primer tratamiento aprobado en UE para Atrofia Muscular Espinal
Categorías:
Digestivo y Metabolismo  

El tratamiento ha sido aprobado para tratar a un amplio rango de pacientes con atrofia muscular espinal (AME).

Existen datos sólidos de estudios en Fase III que han demostrado el impacto positivo que tiene nusinersén en la función motora, además de incrementar la supervivencia en niños.      

La Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización de nusinersén para el tratamiento de atrofia muscular espinal con alteraciones en el cromosoma 5q1, la variante más común de la enfermedad, que representa aproximadamente el 95% de los casos diagnosticados. Se trata del primer tratamiento aprobado en la Unión Europea para la AME, una de las principales causas genéticas de muerte en los niños, marcada por una progresiva debilidad muscular. Nusinersén ha sido revisado en el marco del programa de evaluación acelerada de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), cuyo principal objetivo es acelerar el acceso a los pacientes con necesidades médicas aún no cubiertas.

Hoy nos unimos a las personas y familias afectadas por AME en toda Europa para celebrar la aprobación de nusinersén. Basándonos en un sólido perfil de eficacia y seguridad , demostrado en los ensayos clínicos, creemos que el tratamiento tendrá un impacto significativo en bebés, niños y adultos que viven con esta devastadora enfermedad”, ha declarado Michel Vounatsos, director ejecutivo de Biogen. “Como parte de nuestra misión de mejorar las vidas de los afectados por AME, seguimos siendo firmes en nuestro compromiso de trabajar con profesionales de la salud, grupos de apoyo y agencias gubernamentales para asegurar que las personas que puedan beneficiarse de nusinersén tengan acceso a este tratamiento lo antes posible”.

Datos que apoyan la autorización para la comercialización
La aprobación de nusinersén se basa en los resultados de dos estudios pivotales controlados, incluyendo datos finales del ENDEAR2 (AME de inicio en la infancia) y datos del análisis interino del CHERISH3 (AME de inicio tardío), que demostraron una eficacia clínicamente significativa y un perfil de beneficio-riesgo favorable de nusinersén. Además, la aprobación ha sido respaldada por datos de estudios abiertos en individuos pre-sintomáticos, sintomáticos o con posibilidad de desarrollar AME de tipo 1, 2 y 3.

▪ En el estudio ENDEAR2, un porcentaje significativo de pacientes con AME de inicio en la infancia (con mayor probabilidad de desarrollar AME tipo 1) tratados con nusinersén alcanzaron una respuesta favorable (51%) en el desarrollo motor en comparación con el grupo que no fue tratado con esta terapia (0%) (p<0.0001). Los hitos del desarrollo motor logrados en algunos pacientes tratados con nusinersén incluyeron la habilidad para mover las piernas, controlar la cabeza, rodar, sentarse y gatear. Además, se observó una reducción estadísticamente significativa (47%) en el riesgo de muerte o ventilación permanente en los pacientes tratados con nusinersén (p=0.0046) frente al grupo no tratado en el análisis final.

▪ Los datos del análisis interino del estudio CHERISH5 mostró una mejoría estadística y clínicamente significativa en la función motora en los pacientes con AME de inicio tardío tratados con nusinersén (con más probabilidades de desarrollar los tipos 2 o 3) en comparación con aquellos otros que no fueron tratados. Las mejoras clínicas se midieron mediante la Escala de Valoración Funcional de Hammersmith (HFMSE, por sus siglas en inglés), una herramienta fiable y válida, específicamente diseñada para evaluar la función motora en niños con AME, y que demostró una diferencia de 5,9 puntos en el cambio promedio con respecto al valor inicial en el mes 15 (p = 0,0000002). Los datos finales del estudio en la Fase III se presentaron el pasado mes de abril en la reunión anual de la Academia Americana de Neurología en Boston, Massachusetts.

Los hallazgos clínicos generales apoyan la eficacia y la seguridad de nusinersén en un amplio grupo de personas con AME, incluyendo mejoras significativas en la función motora y la supervivencia”, afirma el Dr. Eduardo Tizzano, doctor en Medicina y especialista en Pediatría y Genética Médica en el Hospital Vall d’Hebron. “Estas mejoras traen una nueva esperanza a una comunidad donde, previamente, no había ningún tratamiento aprobado disponible para hacer frente a la pérdida de la función motora. Ahora estamos viendo mejoras en la función motora que nunca se han visto en el curso natural de la enfermedad”, concluye.

Administración de nusinersén
El tratamiento se administra mediante una inyección por vía intratecal, lo que permite que la terapia llegue directamente al líquido cefalorraquídeo (LCR) situado alrededor de la médula espinal, donde las neuronas motoras se degeneran en pacientes con AME debido a niveles insuficientes de proteína SMN.

Nusinersén demostró una relación favorable de beneficio-riesgo. Se han observado trombocitopenia, toxicidad renal y anomalías de la coagulación, incluyendo trombocitopenia grave aguda después de la administración de otros oligonucleótidos antisentido administrados por vía subcutánea o intravenosa. Existe el riesgo de que se produzcan reacciones adversas como parte del procedimiento de punción lumbar (como por ejemplo, dolor de cabeza, dolor de espalda, vómitos).

Disponibilidad del tratamiento
La disponibilidad de nusinersén en la Unión Europea variará según el país, en función del reembolso local y las vías de acceso. Biogen ha estado trabajando con los sistemas de salud y agencias gubernamentales en toda la UE para garantizar el acceso seguro de los pacientes al tratamiento.

En 2016, en respuesta a la urgente necesidad de tratamiento para las personas más gravemente afectadas por la AME, Biogen patrocinó un programa de acceso extendido (EAP, por sus siglas en inglés) antes de la aprobación y sin coste alguno. En este sentido, el EAP ha iniciado en el tratamiento a más de 350 pacientes con AME de inicio en la infancia (los más propensos a desarrollar el tipo 1) en 17 países europeos . 

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