Leadiant GmbH, subsidiaria de Leadiant Biosciences Limited, ha recibido la autorización de comercialización de la Comisión Europea para la utilización del Chenodeoxycholic Acid Leadiant en el tratamiento de los errores congénitos que se producen en la síntesis de ácidos biliares primarios debido a un déficit de la enzima esterol 27-hidroxilasa, que se presenta como xantomatosis cerebrotendinosa (XCT) en lactantes, niños y adolescentes, con edades comprendidas entre 1 mes y los 18 años, además de en adultos.

El Chenodeoxycholic Acid Leadiant también figura en el Registro comunitario de medicamentos huérfanos. La calificación como medicamento huérfano concede a este producto la exclusividad comercial durante 10 años para la indicación aprobada.

La xantomatoxis cerebrotendinosa (XCT) es un trastorno hereditario de la síntesis de ácidos biliares que provoca un deterioro neurológico progresivo y causa graves secuelas motoras y cognitivas y neuropatía periférica, además de tener un efecto considerable en la esperanza y la calidad de vida de los pacientes. También se asocia con otras manifestaciones que no son neurológicas, tales como la colestasis neonatal, la diarrea o las cataratas juveniles. Se estima que la XCT afecta a un total de 200 pacientes en Europa.

La solicitud de autorización de comercialización se vio respaldada por dos ensayos clínicos prospectivos realizados en dos de los principales centros de tratamiento de la enfermedad en Europa, uno situado en los Países Bajos y otro en Italia. En ambos estudios se observó la mejoría de las anomalías bioquímicas asociadas a la XCT y, en el transcurso de los mismos, los síntomas de la enfermedad desaparecieron, mejoraron o se estabilizaron en la mayoría de los pacientes.

Los efectos adversos del Chenodeoxycholic Acid Leadiant son el estreñimiento y unos valores analíticos anormales de la función hepática, aunque su incidencia no ha podido estimarse con fiabilidad a partir de los escasos datos disponibles. Estos efectos fueron, en general, leves o moderados, además de transitorios.

"La autorización de comercialización que la EMEA ha concedido al Chenodeoxycholic Acid Leadiant permitirá que este producto esté disponible de forma generalizada y garantizará que los pacientes tengan acceso a este tratamiento en la UE —declaró el doctor Antonio Gama da Silva, Managing Director de Leadiant GmbH y CEO de Leadiant Biosciences Ltd.—. Leadiant seguirá colaborando con asociaciones de pacientes, profesionales de la salud y organismos reguladores para hacer que esto se haga realidad".