rAd-IFN/Syn3, es una novedosa terapia génica, en desarrollo de fase 3, para tratar a pacientes con cáncer de vejiga invasivo no muscular de alto grado que no responden a la terapia del BCG.

La Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de los Estados Unidos ha otorgado las designaciones de Terapia de Vía Rápida y Novedosa a rAd-IFN/Syn3.

Ferring US creará una nueva división oncológica para el potencial lanzamiento de rAd-IFN/Syn3.

Ferring Pharmaceuticals anunció la firma de un contrato que le da a la compañía la opción de asegurar los derechos de comercialización global para nadofaragene firadenovec/Syn3 (rAd-IFN/Syn3), una novedosa terapia génica en desarrollo por parte de FKD Therapies Oy (FKD) como tratamiento para los pacientes con cáncer de vejiga invasivo no muscular de alto grado (NMIBC), que no responden a la terapia del bacilo de Calmette-Guérin (BCG). Esta opción es utilizable con la aprobación de la FDA. Ferring creará una división oncológica con el conocimiento y la presencia de expertos para lanzar al mercado novedosas terapias avanzadas.

rAd-IFN/Syn3 se encuentra actualmente en el desarrollo de fase 3 en Estados Unidos, bajo el patrocinio de los expertos finlandeses en terapia génica FKD. Los resultados del estudio anterior de fase 2, publicados en el Journal of Clinical Oncology, informaron que el 35 % de los pacientes con cáncer de vejiga NMIBC que no respondieron a BCG y recibieron una dosis de rAd-IFN/Syn3 cada tres meses, no manifestaron enfermedad de alto grado pasado un año. El estudio actual de fase 3 está diseñado para establecer la eficacia y seguridad del producto. rAd-IFN/Syn3 ha recibido las designaciones de Terapia de Vía Rápida y Novedosa por parte de la FDA.

“Estamos entusiasmados por el potencial para comercializar rAd-IFN/Syn3, una terapia génica novedosa para los pacientes con cáncer de vejiga”, afirmó Michel Pettigrew, presidente del directorio y director ejecutivo de operaciones de Ferring Pharmaceuticals. “El sector de terapia génica está en rápido crecimiento, y tener presencia en esta área especializada es una oportunidad muy positiva para Ferring”.

El cáncer de vejiga es uno de los tipos de cáncer más frecuentes, con una estimación de 430.000 nuevos casos informados en el mundo por año. Es el cuarto tipo de cáncer más común en hombres en los Estados Unidos y el cáncer más costoso de tratar de manera crónica, con una alta carga para los pacientes, sus familias y los sistemas sanitarios. En los pacientes con NMIBC de alto grado, el BCG es el estándar de tratamiento por excelencia y, aunque es efectivo, más del 60% de los casos eventualmente reaparecen. El resultado para esos pacientes es malo, y en general la siguiente opción de tratamiento es una cistectomía total (extirpación completa de la vejiga) para impedir que el cáncer se expanda a otros órganos. Los enfermos que no responde al BCG se consideran de alta necesidad clínica no satisfecha.

“En la actualidad, las opciones médicas de los pacientes con cáncer de vejiga son muy limitadas y se necesitan urgentemente nuevos tratamientos que demoren o impidan la extirpación total de la vejiga y mejoren los resultados clínicos”, señaló el Profesor Klaus Dugi, director médico ejecutivo de Ferring Pharmaceuticals. “Los resultados clínicos de fase 2 para rAd-IFN/Syn3 fueron muy alentadores, y esperamos ansiosamente los datos de la fase 3”.

La terapia génica es uno de los nuevos tipos de tratamiento terapéutico denominados productos medicinales avanzados de terapia. rAd-IFN/Syn3 está realizado con tecnología de vector adenoviral, un vector no integrador, y da como resultado una expresión mejorada del interferón terapéutico de proteína alfa 2b. Hasta la fecha, ha completado tres estudios clínicos en los Estados Unidos.