Ability Pharmaceuticals, una compañía biofarmacéutica española especializada en el desarrollo de fármacos oncológicos, ha anunciado que ha recibido la designación de fármaco huérfano (ODD) para ABTL0812 por parte de la FDA para el tratamiento del cáncer biliar.

El programa ODD de la FDA otorga un estatus especial a los medicamentos y productos biológicos destinados a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades raras, que afecten a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. Esta designación establece un período de siete años de exclusividad de comercialización contra la competencia, así como ciertos incentivos, tales como subvenciones federales, créditos fiscales, una disminución de las tasas regulatorias en el proceso de aprobación de medicamentos y asesoramiento de desarrollo clínico.

El tracto biliar se refiere a los órganos y conductos que producen, almacenan y liberan la bilis en el intestino delgado, e incluye el hígado, la vesícula biliar y los conductos biliares ubicados dentro y fuera del hígado. Los tumores biliares son neoplasias raras, altamente mortales y heterogéneas que surgen de diferentes lugares dentro del tracto biliar y comprende menos del 1% de todos los cánceres humanos y alrededor del 10-15% de todos los cánceres primarios del hígado. Es una enfermedad grave con una necesidad médica no satisfecha y las opciones de tratamiento son muy limitadas debido a su pobre respuesta a la quimioterapia, la radioterapia y la cirugía utilizada de manera estándar.

En estudios preclínicos, ABTL0812 ha demostrado su eficacia en el cáncer biliar como agente único y efecto sinérgico en combinación con taxanos, compuestos de platino y gemcitabina, con inducción de regresión tumoral sin aumentar la toxicidad asociada a la quimioterapia. La terapia de primera línea aprobada para  pacientes con cáncer biliar incluye estos compuestos, y administrada en combinación con ABTL0812 podría mejorar enormemente el resultado del tratamiento. Además, en el estudio de fase 1 que evaluó a ABTL8012 como monoterapia con pacientes con cáncer avanzado, un paciente con cáncer de los conductos biliares (colangiocarcinoma), y que no respondía a la quimioterapia, permaneció estable durante 18 meses.

"Estamos particularmente motivados por la oportunidad de beneficiar a los pacientes con cáncer biliar tras la excelente respuesta de un paciente que permaneció estable durante 18 meses en el estudio de fase 1 con ABTL0812", dijo Carles Domenech -foto- PhD, CEO de Ability Pharmaceuticals. "Recibir otra designación de huérfano representa un hito importante en la evaluación para iniciar el ensayo clínico en tumores biliares y otros tipos de cáncer".