Pfizer y Vivet colaborarán en el desarrollo de una potencial terapia innovadora para el tratamiento de la enfermedad de Wilson.

Vivet Therapeutics, compañía biotecnológica de capital privado especializada en el desarrollo de nuevos tratamientos basados en terapia génica para enfermedades hepáticas hereditarias raras con elevadas necesidades médicas no cubiertas o insuficientemente tratadas, y Pfizer Inc, anuncian que Pfizer ha adquirido una participación del 15% en Vivet y ha obtenido una opción exclusiva para adquirir todas las acciones en circulación. Pfizer y Vivet colaborarán en el desarrollo de VTX-801, tratamiento propiedad exclusiva de Vivet para la enfermedad de Wilson.

La enfermedad de Wilson es una enfermedad hepática grave, muy infrecuente, crónica y potencialmente mortal que se caracteriza por una alteración del transporte de cobre que causa una intoxicación grave por este metal. En los pacientes con la enfermedad de Wilson, la vía normal de excreción biliar de cobre está deshabilitada por una mutación monogenética, lo que conlleva un exceso de acumulación de cobre en el hígado y otros órganos, incluyendo el sistema nervioso central. Si no es tratada, la enfermedad de Wilson evoluciona con síntomas hepáticos (fibrosis y cirrosis), neurológicos y psiquiátricos, en combinación y gravedad variables, que pueden llegar a ser letales y que solo pueden curarse mediante trasplante de hígado. Las terapias existentes para la enfermedad de Wilson adolecen de una eficacia insuficiente o de causar efectos secundarios significativos para muchos pacientes.

Jean-Philippe Combal, cofundador y CEO de Vivet, ha dicho: “Damos la bienvenida a Pfizer como accionista y socio que nos ayudará a avanzar en nuestro esfuerzo para desarrollar terapias para pacientes afectados por trastornos hepáticos hereditarios. Esta inversión demuestra el claro valor del innovador enfoque de Vivet sobre la terapia génica”.

Mikael Dolsten, Principal Director Científico y Presidente de Investigación, Desarrollo y Medicina a nivel mundial de Pfizer, dijo: “Pfizer se esfuerza por brindar mejoras significativas a la vida de los pacientes con enfermedades raras. Nuestra asociación con Vivet ofrece una importante expansión del compromiso de Pfizer de colaborar con la comunidad científica y acelerar nuestro portafolio de terapia génica dirigido por AAV”.

La experiencia conjunta de Pfizer y Vivet en terapia génica empleando AAVs para enfermedades metabólicas hepáticas crea una oportunidad para desarrollar un medicamento innovador que puede mejorar significativamente la vida de los pacientes con la enfermedad de Wilson. “VTX-801 podría ofrecer una opción terapéutica potencialmente transformadora para los pacientes con la enfermedad de Wilson al abordar directamente la causa subyacente de la enfermedad: la incapacidad de excretar cobre debido a una mutación en el gen que codifica esa función”, dijo Seng Cheng, Vicepresidente Senior y Principal Director Científico de la Unidad de Investigación de Enfermedades Raras de Pfizer.

Según los términos de la transacción, Pfizer ha pagado aproximadamente 45 millones de euros en el momento de la firma y podría pagar hasta 560 millones de euros, incluyendo el pago por el ejercicio de la opción y sujeto al cumplimiento de ciertos hitos clínicos, regulatorios y comerciales. Pfizer puede ejercer su opción de adquirir el 100% de Vivet tras la entrega por parte de Vivet de ciertos datos del ensayo clínico de Fase I / II para VTX-801. Como parte de la transacción, la ejecutiva senior de Pfizer, Monika Vnuk, M.D., Vicepresidenta de Desarrollo de Negocios Mundiales, se unirá a la Junta Directiva de Vivet. No se han revelado otros términos de la transacción.

La cofundadora y principal directora científica de Vivet, Gloria González-Aseguinolaza, ha declarado: “El potencial de VTX-801 ya se ha demostrado en modelos preclínicos y nuestra asociación con Pfizer contribuirá a acelerar el desarrollo de VTX-801 y expandirá otras de nuestras tecnologías innovadoras”.

Además de su programa de la enfermedad de Wilson, Vivet también está avanzando en otros programas de terapia génica dirigida al hígado como la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC, por sus siglas en inglés) asociada a defectos de excreción de la bilis, y la citrulinemia debida a defectos del ciclo de la urea, que conllevan la acumulación de amonio y otras sustancias tóxicas en la sangre.