La aprobación se basa en los resultados de estudios clínicos que muestran que el tratamiento con volanesorsén logra una reducción clínica y estadísticamente significativa de los triglicéridos durante el período de estudio.

Volanesorsén es el único tratamiento aprobado hasta la fecha para personas con síndrome de quilomicronemia familiar o FCS, un hito importante para la comunidad de esta enfermedad, que han sufrido hasta ahora la ausencia de opciones terapéuticas.

El FCS es una enfermedad ultra-rara que está causada por el mal funcionamiento de la enzima lipoproteína lipasa (LPL), que origina un riesgo y una carga de enfermedad importantes, incluida una pancreatitis aguda imprevisible y potencialmente mortal. Se calcula que hay entre 3.000 y 5.000 personas que sufren FCS en todo el mundo, de las que aproximadamente 1.000 viven en Europa.

Akcea Therapeutics Inc., una filial de Ionis Pharmaceuticals, Inc., e Ionis Pharmaceuticals, Inc. han anunciado que la Comisión Europea (CE) ha concedido a Waylivra (volanesorsén) la autorización de comercialización condicional como complemento de la dieta en pacientes adultos con síndrome de quilomicronemia familiar FCS confirmado genéticamente y con alto riesgo de pancreatitis, en quienes la respuesta a la dieta y al tratamiento de reducción de triglicéridos no ha sido suficiente.

Esta autorización se produce tras el dictamen favorable que recomendaba la aprobación del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Como parte de la autorización de comercialización condicional, Akcea e Ionis realizarán un estudio de seguridad postautorización (ESPA) no intervencionista basado en un registro.

“Volanesorsén es el único tratamiento aprobado para pacientes con FCS y es un hito importante para la comunidad mundial de esta enfermedad. Este hecho supone también la segunda aprobación de un medicamento de Akcea en el último año. Estamos muy agradecidos a todos los pacientes y médicos de todo el mundo que participaron en nuestros ensayos clínicos. Sus percepciones de los retos de esta enfermedad devastadora y sus testimonios sobre cómo se han beneficiado de volanesorsén siguen motivándonos”, manifestó Paula Soteropoulos, CEO de Akcea Therapeutics. “Tenemos previsto lanzar volanesorsén en Alemania este año, y en otros países europeos en 2020. Nuestro equipo está listo para ofrecer esta opción terapéutica a los pacientes con FCSSQF”.

La autorización de comercialización de volanesorsén por la CE se basa en los resultados del estudio de fase 3 APPROACH y del estudio de extensión abierto en marcha del mismo, y está respaldada por los resultados del estudio de fase 3 COMPASS. Los resultados del ensayo APPROACH, el estudio más amplio jamás realizado en pacientes con FCS, muestran que, en comparación con placebo, el tratamiento con volanesorsén logra una reducción clínica y estadísticamente significativa de los triglicéridos durante el período de estudio. Un análisis de los pacientes con antecedentes de episodios recurrentes de pancreatitis (≥ 2 episodios en los cinco años previos al inicio del estudio) mostró una reducción considerable de las pancreatitis en pacientes tratados con volanesorsén en comparación con los tratados con placebo. Los acontecimientos adversos más frecuentes en el estudio APPROACH fueron reacciones en la zona de inyección y descensos del recuento de plaquetas. Además del estudio de extensión abierto, también están en curso programas internacionales de acceso precoz a volanesorsén.

El FCS es una enfermedad ultra rara debilitante que puede impactar en la vida diaria. Está causada por el mal funcionamiento de la enzima lipoproteína lipasa (LPL), que origina un riesgo y una carga de enfermedad importantes, incluida una pancreatitis aguda imprevisible y potencialmente mortal, así como complicaciones crónicas debidas a lesión orgánica permanente. Se calcula que hay entre 3.000 y 5.000 personas que sufren FCS en todo el mundo, de las que aproximadamente 1.000 viven en Europa.

“Volanesorsén es el único tratamiento disponible para los pacientes con FCS, por lo que esta aprobación es un acontecimiento trascendental para la comunidad global del FCS. Los pacientes, sus cuidadores y sus familias han sufrido la ausencia de opciones terapéuticas. Ahora, los pacientes de toda Europa pueden acceder a un medicamento capaz de ayudar a contrarrestar la elevación intensa de los triglicéridos, lo que puede darles la esperanza de mejorar su salud. La hipertrigliceridemia puede originar diversos síntomas crónicos graves y frecuentes, como dolor abdominal y aumento del riesgo de pancreatitis, que tienen una repercusión diaria importante en las personas que sufren FCS”, señaló Jules Payne, director ejecutivo de HEART UK y presidente de FH Europe.

Volanesorsén es un oligonucleótido antisentido diseñado por Ionis y desarrollado conjuntamente por Akcea e Ionis para reducir la producción de ApoC-III, una proteína que regula los triglicéridos plasmáticos. Volanesorsén es una solución inyectable por vía subcutánea autoadministrable en una jeringa precargada de un solo uso.

“La aprobación de volanesorsén supone un hito para las personas afectadas por el FCS y para todos los profesionales de la medicina especializados en el tratamiento de trastornos de los lípidos”, afirmó el Dr. Eric Bruckert, jefe del servicio de endocrinología y prevención de enfermedades cardiovasculares del Hospital Pitié-Salpêtrière de París, Francia. “Los especialistas se muestran satisfechos al disponer a partir de ahora de una opción de tratamiento debido a la importante carga que supone el FCS para los pacientes y sus familias”.

“Volanesorsén es el tercer medicamento de Ionis aprobado en algo más de dos años. Nuestra tecnología antisentido, muy eficiente y altamente innovadora, tiene el potencial de abordar con precisión la causa fundamental de la enfermedad. El FCS es un ejemplo de una enfermedad para cuyo abordaje nuestra nueva tecnología tiene las características ideales”, declaró Brett P. Monia, director de operaciones de Ionis. “Estamos seguros de que nuestra filial, Akcea, dispone de un equipo de expertos comprometido y preparado para poner volanesorsén a disposición de los pacientes lo antes posible”.