Europa aprueba Ultomiris para pacientes adultos con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN)

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17 Jul. 2019
Europa aprueba Ultomiris para pacientes adultos con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN)

Ultomiris es el primer inhibidor del complemento de acción prolongada autorizado para la HPN; se administra una vez cada dos meses y reduce la carga del tratamiento para los pacientes.

Ultomiris podría convertirse en la nueva terapia de elección para pacientes no tratados antes con inhibidores del complemento y para pacientes que estén en tratamiento con Soliris (eculizumab).

Alexion Pharmaceuticals ha anunciado que el día 2 de julio de 2019, la Comisión Europea ha autorizado Ultomiris (ravulizumab), el primer y único inhibidor de la proteína C5 del complemento de acción prolongada, administrado una vez cada ocho semanas, para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) con hemólisis y síntomas clínicos indicativos de una alta actividad de la enfermedad y también, para adultos clínicamente estables, tras haber sido tratados con Soliris (eculizumab) durante al menos los últimos seis meses.

La HPN es una enfermedad extremadamente rara y grave que, si no se trata, puede causar un amplio espectro de síntomas y complicaciones debilitantes, incluida la trombosis. La trombosis se produce cuando se forma un coágulo de sangre en el interior de un vaso y obstruye el flujo de sangre en el sistema circulatorio. Pueden producirse trombosis graves en cualquier parte del cuerpo, con el resultado de lesiones orgánicas, ictus, infarto de miocardio e incluso muerte prematura.

"Más de una década después de la autorización de SOLIRIS, ravulizumab supone un importante avance en el tratamiento de la HPN", declaró el Dr. Emilio Ojeda, del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Puerta de Hierro de Madrid. "Ahora, los pacientes con HPN pueden llevar una vida más libre con un número sustancialmente menor de infusiones anuales sin comprometer la eficacia ni la seguridad. Esto se ha visto confirmado con contundencia en el mayor programa de fase 3 sobre la HPN jamás realizado hasta la fecha".

De acuerdo con los Doctores Ana Villegas y Ataúlfo González Fernández, expertos en HPN y responsables del ensayo clínico con ravulizumab, en el Hospital Clínico San Carlos, “el estudio ha demostrado la eficacia de este anticuerpo monoclonal antiC5 en el tratamiento de los pacientes con HPN en su administración cada 8 semanas frente a eculizumab cada 2 semanas”. Y concluyen, “los pacientes mostraron una alta satisfacción con el tratamiento, con una notable disminución del número de infusiones, así como la supresión constante de la hemólisis a lo largo de las 8 semanas”.

La HPN puede afectar a varones y mujeres de todas las razas, situaciones y edades; se presenta sin aviso previo y la edad promedio de inicio son los primeros años del tercer decenio de la vida. La HPN suele pasar desapercibida, con demoras en el diagnóstico que oscilan entre uno y más de cinco años.

"En Alexion estamos comprometidos con la mejora de la vida de los pacientes que sufren enfermedades raras, como la HPN, y queremos ayudarles a controlar los síntomas y a llevar una vida plena", declaró Leticia Beleta, Directora General de Alexion para España y Portugal.

"Tenemos la satisfacción de ofrecer a estos pacientes ravulizumab, un tratamiento que, a nuestro juicio, se convertirá en la nueva referencia asistencial, pues proporciona inhibición inmediata y completa de la proteína C5 que se mantiene durante ocho semanas y reduce el número de infusiones anuales de 26 con eculizumab a solo 6 con ravulizumab", declaró Joan Montaner, Director Médico de Alexion para España y Portugal.

La autorización de la Comisión Europea se basa en los resultados de dos estudios de fase 3, recientemente publicados en la revista Blood, que representan el mayor programa de fase 3 jamás realizado para la HPN. En estos estudios, en los que han participado 440 pacientes que no habían recibido nunca tratamiento con inhibidores del complemento o que seguían un tratamiento estable con eculizumab, la eficacia de Ultomiris administrado cada ocho semanas no ha sido inferior a la de eculizumab administrado cada dos semanas según los 11 criterios de valoración principales y secundarios. El perfil de seguridad de ravulizumab fue similar al de Soliris. Otros datos mostraron que Ultomiris proporcionó la inhibición inmediata y completa del C5, que se mantuvo durante ocho semanas entre administraciones14 y eliminó las hemólisis intercurrentes asociadas con la inhibición incompleta de C5. El programa de desarrollo clínico completo de ravulizumab en la HPN supone hasta la fecha una experiencia de más de 800 años paciente.

La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos autorizó ULTOMIRIS (ravulizumab) para adultos con HPN el 21 de diciembre de 2018. El Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) autorizó Ultomiris para el tratamiento de adultos con HPN el 18 de junio de 2019.


http://www.alxn.com

Sangre y Hematología  




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