Solo un 54 por ciento de los medicamentos huérfanos con autorización de comercialización de la Unión Europea son comercializados finalmente en España, es decir, 58 de 108, según datos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).

Basándose en el estudio comparativo de los medicamentos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) con designación huérfana vigente, la AELMHU concluye que el tiempo transcurrido desde la asignación de Código Nacional hasta la comercialización efectiva ha empeorado en 3,8 meses más (media) y 3,5 meses más (mediana), en comparación con el dato de 2018. No obstante, a pesar de ese incremento, a fecha septiembre de 2019 se han comercializado más medicamentos huérfanos (10) que en todo el año 2018 (8).

Otro de sus hallazgos está relacionado con el número de medicamentos huérfanos autorizados por la EMA que obtienen Código Nacional (CN) en España: de los 97 medicamentos que tienen asignado CN, solo se comercializan 58, lo que supone un 60 por ciento. Por otra parte, diferenciando entre medicamentos oncológicos y no oncológicos, el 29 por ciento de los medicamentos huérfanos autorizados en Europa son oncológicos y, en España, supone el 38 por ciento de los comercializados.

El tiempo que transcurre entre la obtención del Código Nacional y la comercialización es ligeramente superior para los medicamentos huérfanos no oncológicos, aunque "no supone una variación significativa", según AELMHU.