La llegada de este medicamento innovador es un ejemplo de colaboración público-privada en España. En el desarrollo, inicialmente liderado por la Universidad autónoma de Madrid y el consejo Superior de Investigaciones Científicas han participado 21 hospitales españoles.

Esta terapia celular muestra el firme compromiso de Takeda con la I+D en España y la apuesta por responder a necesidades médicas urgentes y pendientes de cubrir.

Indicada para el tratamiento de fístulas perianales complejas en pacientes adultos con enfermedad de Crohn.

Los resultados para la aprobación se han basado en el estudio en fase III ADMIRE-CD en el que han participado 80 centros de todo el mundo.

Takeda ha invertido 10 millones de euros en 2019 para duplicar la capacidad de producción de la fábrica de la compañía en Tres Cantos (Madrid). Estas instalaciones están diseñadas para la fabricación y suministro de terapias alogénicas de células madre, un proceso altamente complejo.

Ya está disponible en España la primera terapia celular alogénica basada en células madre, descubierta, desarrollada y fabricada íntegramente en nuestro país. Alofisel (darvadstrocel) es además la primera terapia celular alogénica aprobada en Europa. Comercializado por Takeda, se trata de un proyecto de biotecnología capaz de atraer inversión extranjera y posicionar a España en el mapa global de la terapia celular.

Las células madre tienen propiedades regenerativas únicas, lo que significa que pueden tener diversas aplicaciones clínicas, como en este caso en enfermedades inmunoreguladora o en trastornos inflamatorios (según patente del CSIC). Las células madre en las que se basa esta terapia proceden de tejido adiposo de donantes, se someten a un riguroso proceso científico para ser convertidas en una terapia capaz de potenciar la capacidad regeneradora del organismo (según patente de la UAM), y mediante un proceso quirúrgico se aplican al paciente. Esta innovadora terapia constituye un hito de la ciencia española del que se beneficiarán pacientes de todo el mundo. Las células madre en las que se basa esta terapia proceden de tejido adiposo de donante, se someten a un riguroso proceso científico para ser convertidas en una terapia capaz de potenciar la capacidad regeneradora del organismo y mediante un proceso quirúrgico se aplican al paciente.

La llegada de este medicamento innovador es un ejemplo de colaboración público-privada en España. En el desarrollo, inicialmente liderado por la Universidad autónoma de Madrid y el consejo Superior de Investigaciones Científicas han participado 21 hospitales españoles.

El Prof. Damián García Olmo, jefe del Departamento de Cirugía General y Digestiva de la Fundación Jiménez Díaz (Quirónsalud), señala que esta terapia “ofrece una alternativa novedosa, de calidad y seguridad sobresaliente y mínimamente invasiva para el tratamiento de pacientes con fístulas perianales complejas que no responden a las terapias actualmente disponibles y que han tenido hasta ahora opciones limitadas de tratamiento".

Éxito del sistema de ciencia e innovación en España
Así, el especialista, y uno de los principales investigadores responsables del desarrollo de Alofisel considera que su comercialización “es un éxito del sistema de ciencia e innovación español que, junto al sistema sanitario, ha desarrollado la primera terapia celular aprobada en Europa”. En este sentido, hizo especial hincapié en el hecho de que toda la investigación y desarrollo de este nuevo fármaco se haya conducido desde nuestro país, y que actualmente toda la fabricación del medicamento celular se haga igualmente en la Comunidad de Madrid, “lo que sitúa a España a la vanguardia de la investigación en este ámbito a nivel mundial”.

Y es que, como resume el Dr. García-Olmo, 17 años de investigación rigurosa que ha unido los esfuerzos del ámbito hospitalario -con la Fundación Jiménez Díaz a la cabeza, que ha finalizado el proceso de “puesta a punto” del medicamento y que mantiene una línea de investigación avanzada sobre mejoras del producto y nuevas indicaciones, seguida por los hospitales Clínico de Barcelona (donde el Dr. Julián Panés lideró el ensayo clínico internacional en fase III) y Universitario La Paz de Madrid (donde se hicieron las primeras fases clínicas)-, el laboratorio -la Red de Terapia Celular Española (TERCEL) del Instituto Carlos III del Ministerio de Sanidad- y la empresa, han dado lugar a una “transferencia de conocimiento para resolver una necesidad médica no cubierta:  las fístulas de los pacientes con enfermedad de Crohn”, a partir de la investigación inicial desarrollada por el CSIC y la UAM

“Las propiedades antiinflamatorias de las células madre mesenquimales derivadas de la grasa (darvadstrocel) -continuó el jefe del Departamento de Cirugía General y Digestiva de la Fundación Jiménez Díaz, hacen pensar en que pronto tendrá más indicaciones”.

Un medicamento vivo
Darvadstrocel es un medicamento vivo y la primera y única terapia celular aprobada para las fístulas perianales complejas derivadas de la enfermedad de Crohn, la complicación más incapacitante de esta patología, que afecta a más de un 25% de los pacientes que la sufren y para la que no existen tratamientos farmacológicos eficaces a largo plazo. El tratamiento aprobado ofrece un nuevo mecanismo de acción basado en tres pilares: el control de la inflamación, la inmunomodulación y la regeneración celular.

Se administra a través de un único procedimiento quirúrgico mínimamente invasivo y puede evitar las reiteradas intervenciones a las que hasta hoy se tenían que someter los pacientes con estas patologías, así como sus secuelas y complicaciones. Los pacientes con fístulas perianales requieren de una media de cinco intervenciones a lo largo de la historia natural de la enfermedad y estas generalmente se asocian a morbilidades como la incontinencia fecal y más posibilidades de requerir un estoma permanente (apertura quirúrgica en la superficie del abdomen) .

Takeda ha asumido un papel de liderazgo en la investigación con células madre. Este hecho supuso, en marzo 2018, la aprobación centralizada de comercialización para darvadstrocel por parte de la Unión Europea. Su aprobación se ha basado en el ensayo pivotal fase III ADMIRE-CD, cuyos resultados mostraron una superioridad de darvadstrocel estadísticamente significativa frente al grupo control en el objetivo primario de eficacia, que era alcanzar la remisión combinada (cierre de las fístulas) a las 24 semanas. Al respecto el Prof. García Olmo considera que “es la primera vez que se alcanza este objetivo en un ensayo con células en el que existe cirugía”.

Los datos adicionales de seguimiento indican que darvadstrocel cuenta con una eficacia sostenida en el tiempo, ya que fue capaz de mantener e incluso mejorar las tasas de remisión a largo plazo (55% a las 52 semanas). Asimismo, esta nueva terapia celular ha demostrado rapidez de acción consiguiendo la remisión clínica dos veces más rápido que los pacientes del grupo control (el 50% de los pacientes que alcanzan la remisión clínica lo hacen en una media de 6,7 semanas con darvadstrocel, frente a las 14,6 semanas en el grupo control). Además, el medicamento obtuvo estos beneficios con un perfil de seguridad y tolerabilidad similar al del grupo control.

La fase de ensayos clínicos, realizada en varios países europeos, ha sido liderada por investigadores españoles y en ella han participado un total de 21 centros médicos de diferentes comunidades autónomas.

Esta terapia es un excelente ejemplo de la alta calidad de la ciencia en España y el potencial ilimitado que se puede lograr a través de la colaboración entre instituciones públicas y privadas. Esta terapia con células madre se ha desarrollado en colaboración con instituciones académicas, entidades públicas de investigación y centros hospitalarios, y ahora los pacientes españoles que la necesiten podrán beneficiarse de ella.

Stefanie Granado, Directora General de Takeda Iberia, destaca el compromiso de Takeda con la I + D en nuestro país, con el desarrollo de terapias innovadoras con el potencial de transformar la vida de las personas y con el empleo de alta cualificación en España. “Takeda mantiene un firme compromiso con la búsqueda de soluciones a necesidades clínicas no cubiertas a través de medicamentos innovadores. La innovación tiene que ser también accesible y en nuestro compromiso con la sostenibilidad del sistema hemos firmado un acuerdo de riesgo compartido con el Ministerio de Sanidad”.