Minoryx consigue la designación de medicamento huérfano de la FDA y la CE de la leriglitazona para la ataxia de Friedreich

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13 Nov. 2019
Minoryx consigue la designación de medicamento huérfano de la FDA y la CE de la leriglitazona para la ataxia de Friedreich

Es la segunda designación de medicamento huérfano otorgada a la leriglitazona, después de la de X-ALD.

Minoryx podrá recibir asesoramiento científico en el desarrollo clínico y exclusividad del mercado de 7 a 10 años.

Minoryx Therapeutics ha recibido la designación de medicamento huérfano de su principal candidato a fármaco, la leriglitazona (MIN-102), para el tratamiento de la ataxia de Friedreich por la US Food and Drug Administration (FDA) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA). En 2016 la recibió para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD).

La ataxia de Friedreich (FRDA) es una enfermedad neurodegenerativa genética grave, rara y que se caracteriza por la pérdida de coordinación y fuerza muscular. La enfermedad es el resultado de la deficiencia de frataxina, que conduce a la disfunción mitocondrial y acaba siendo mortal, normalmente, a causa de una insuficiencia cardíaca.

La FRDA afecta a una de cada 40.000 personas en todo el mundo y a menudo empieza entre los 5 y 18 años de edad.

Los pacientes solo disponen de tratamientos sintomáticos para controlarla. La leriglitazona es un novedoso agonista selectivo de PPARγ que penetra en el cerebro y biodisponible por vía oral. El potencial modificador de la enfermedad se ha demostrado en múltiples modelos preclínicos: leriglitazona tiene un efecto antioxidante, antiinflamatorio y neuroprotector. Actualmente, el fármaco se encuentra en desarrollo clínico avanzado tanto para el tratamiento de la adrenomieloneuropatía (fase II/III)) como la FRDA (fase II).

"Estamos muy contentos por estas designaciones porque demuestran aún más el potencial de este candidato a medicamento y nuestro compromiso de mejorar la vida de los pacientes que sufren enfermedades huérfanas graves” comenta Marc Martinell -foto- CEO de Minoryx. "Leriglitazona es nuestro principal fármaco y esperamos presentar los resultados clínicos de los estudios en marcha a finales de 2020” remarca Martinell.


http://www.minoryx.com/

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