El programa pretende dar apoyo a iniciativas que den respuesta a necesidades no cubiertas de pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina, porfiria hepática aguda o hiperoxaluria primaria tipo 1.

El plazo de presentación de candidaturas finaliza el próximo 3 de enero de 2020.

En la convocatoria de 2018, 7 iniciativas de 6 países diferentes recibieron la ayuda de Alnylam Pharmaceuticals.

El laboratorio farmacéutico Alnylam, líder en terapias basadas en el ARN de interferencia para el manejo de los pacientes con enfermedades raras, ha anunciado la apertura del plazo para la presentación de candidaturas al programa Advocacy for Impact Grants, que celebra su segunda edición. Se trata de una iniciativa que pretende apoyar proyectos de las asociaciones de pacientes con enfermedades raras que den respuesta a necesidades no cubiertas.

Concretamente, el programa se dirige a proyectos que buscan mejorar el conocimiento de la enfermedad, el acceso al diagnóstico, ofrecer información a pacientes, familiares, cuidadores, profesionales sanitarios o público en general y mejorar la atención sanitaria. Estas iniciativas deben centrarse en las necesidades de pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina, porfiria hepática aguda o hiperoxaluria primaria tipo 1.

El plazo de inscripción de candidaturas ha dado comienzo el 19 de noviembre y finalizará el próximo 3 de enero de 2020. Aquellas asociaciones que quieran presentar sus proyectos, pueden hacerlo a través de la página web de Alnylam internacional. Las iniciativas premiadas recibirán una ayuda de 50.000 dólares americanos para desarrollarla.

La revisión de las iniciativas será llevada a cabo por un jurado formado por un comité de expertos internos y externos a Alnylam que tendrá en cuenta cuatro criterios: la necesidad no cubierta identificada, la descripción de la ejecución del proyecto en base a una estrategia efectiva que se ajuste al tiempo y presupuesto establecidos, el impacto y la relevancia para los pacientes y el método de evaluación y medición de los resultados obtenidos.

Cada una de las asociaciones de pacientes podrá presentar un único proyecto que no se haya puesto en marcha con anterioridad y que deberá completarse en el plazo de un año y medio después de que se le otorgue la subvención, mostrando los resultados obtenidos.

Puedes consultar las bases del programa en español en este enlace.

7 proyectos premiados en 2019
En la pasada edición, siete iniciativas de seis países diferentes fueron reconocidas por el programa para llevar a cabo sus creativas ideas a proyectos reales. Entre las premiadas se encuentran:

• El Consorcio para la Investigación de la Amiloidosis (Estados Unidos) con una plataforma, llamada Appointment Optimizer, para facilitar la comunicación efectiva entre los profesionales sanitarios y los pacientes de amiloidosis. La herramienta pretende ayudarles a comprender mejor su enfermedad y a adherirse al tratamiento.

• La Asociación Brasileña de Porfiria (Brasil) con un programa de screening genético para facilitar la identificación de las mutaciones que originan la enfermedad, mejorando el acceso al diagnóstico.

• La Asociación Canadiense de Porfiria (Canadá) mediante el desarrollo de una red de expertos canadienses en porfiria para mejorar el diagnóstico y el tratamiento de los pacientes, a la vez que mejora el manejo, la educación y la investigación de la enfermedad.

• FAMY Norrbotten (Suecia) implementó una campaña para educar a los pacientes y profesionales sanitarios sobre amiloidosis en diez centros en Norrbotten y otros hospitales de Estocolmo y Gothenburg.

• Sociedad Suiza de Porfiria (Suiza). La asociación creó la figura 'Häm O`Globin and Family', un dibujo animado de una molécula utilizada para simplificar la explicación de los procesos bioquímicos y médicos implicados en la porfiria. Con la dotación, la asociación amplió el uso de esta figura y su comunicación a través de presentaciones interactivas, redes sociales y materiales impresos para explicar mejor la enfermedad.

• La Asociación Brasileña de Amiloidosis (Brasil) estableció un programa de concienciación en las zonas del noreste y medio-oeste del país, donde hay una gran necesidad de concienciar a la población sobre el tratamiento de la amiloidosis y las necesidades no cubiertas de los pacientes. El programa equipó a los voluntarios con las herramientas para lanzar y mantener sus propios programas locales hechos a la medida de sus necesidades.

• La Asociación Británica de Porfiria (Reino Unido), que con el objetivo de implicar a una cohorte más joven de pacientes, en el marco del 20º aniversario de la asociación celebró un festival educativo con actividades interactivas.