Ontozry (cenobamato) es un medicamento anticrisis con un mecanismo de acción único, dual y complementario indicado para el tratamiento concomitante en adultos con epilepsia que no han sido controlados de forma adecuada a pesar del tratamiento previo con al menos 2 antiepilépticos.

El Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud de Ontozry (cenobamato) de Angelini Pharma, un nuevo medicamento anticrisis indicado para el tratamiento concomitante de las crisis de inicio focal con o sin generalización secundaria en adultos con epilepsia que no han sido controlados de forma adecuada a pesar del tratamiento previo con al menos 2 antiepilépticos.

Solo en España se estima que 400.000 personas sufren epilepsia, una enfermedad crónica que, afecta a más de 50 millones de personas en el mundo. Aproximadamente, el 30-40% de las personas con epilepsia siguen teniendo crisis a pesar de haber sido previamente tratados con dos fármacos anticrisis, lo que evidencia una necesidad médica todavía no cubierta. El objetivo terapéutico de la terapia antiepiléptica es alcanzar la libertad de crisis, sin embargo, la probabilidad de alcanzarla disminuye drásticamente con cada fármaco fallado.

Las personas con crisis no controladas tienen una peor calidad de vida, más comorbilidades asociadas, mayor riesgo de caídas y lesiones y un mayor riesgo de mortalidad. Las crisis dificultan el día a día laboral, social y personal de las personas con epilepsia. En palabras de la Dra. Mar Carreño, directora de la unidad de epilepsia del Hospital Clínic de Barcelona y presidenta de la Sociedad Española de Epilepsia (SEEP), “estos pacientes precisan tratamiento con varios fármacos, cuyos efectos adversos se pueden sumar y empeorar la calidad de vida. El reto es realizar un tratamiento racional con la mayor eficacia posible y que se tolere bien”.

Según los últimos resultados de los ensayos clínicos, Ontozry (cenobamato) ha demostrado ser una solución eficaz y bien tolerada para el tratamiento de las crisis focales en personas con epilepsia farmacorresistente.

Aproximadamente, el 20% de los pacientes tratados con cenobamato alcanzaron la libertad de crisis mantenida, por un periodo de al menos 1 año. Esta proporción de pacientes libres de crisis fue consistente independientemente del número de fármacos fallidos y el tipo de fármaco concomitante asociado. Además, el uso de cenobamato se asoció con una reducción de la medicación concomitante, favoreciendo así el manejo de la tolerabilidad y la reducción de efectos secundarios.

La Dra. Carreño apunta que “cenobamato posee una eficacia que no habíamos visto hasta ahora para controlar o bajar de forma muy importante la frecuencia de crisis en epilepsia farmacorresistente. Se ha empleado en ensayos clínicos y también dentro de programas de uso compasivo en pacientes con epilepsias muy rebeldes y los resultados han sido muy buenos. Cerca de un 30% de los pacientes pueden alcanzar la libertad de crisis tomando este tratamiento, y muchos se quedan casi sin crisis, lo que tiene un gran impacto en su vida diaria”.

Por su parte, Elvira Vacas, presidenta de la Federación Española de Epilepsia (FEDE), asegura que “la epilepsia es una de las patologías neurológicas más frecuentes y está estrechamente ligada con consecuencias de tipo neurobiológico, social y cognitivo: aislamiento, perdida de autoestima, depresión, ansiedad, deterioro del estilo de vida, etc. Todo esto, puede llegar a interferir en el control de la enfermedad”. En este sentido, afirma que “la llegada de una nueva opción terapéutica es una gran noticia para los pacientes farmacorresistentes, porque abre un nuevo camino para alcanzar la libertad de crisis y, a su vez, para aquellos que tienen un mayor control de la enfermedad, ya que podrán seguir mejorando su calidad de vida”.

Potencial para prevenir el inicio de las crisis y limitar su propagación
Ontozry (cenobamato) es el único medicamento anticrisis que, a concentraciones clínicamente relevantes, aumenta las corrientes inhibitorias a través de la modulación alostérica positiva de los receptores GABAA y disminuye las corrientes excitatorias inhibiendo preferentemente la corriente persistente en los canales de sodio. Este mecanismo de acción dual único y complementario tiene el potencial de prevenir el inicio de las crisis y limitar su propagación.

El Dr. Vicente Villanueva, jefe de Sección de Neurología en la Unidad de Epilepsia Refractaria del Hospital Universitario Politécnico de la Fe de Valencia, destaca su “alta eficacia en pacientes farmacorresistentes que son especialmente difíciles de tratar. Alrededor del 20% de pacientes han logrado la libertad de crisis con la dosis de 400 mg, algo que no se había reportado hasta el momento con ningún otro fármaco antiepiléptico”.

Además, los datos más recientes de Ontozry (cenobamato), presentados en el Congreso Europeo de Epilepsia, revelaron que “el porcentaje de pacientes casi libres de crisis, con una mejoría superior al 90%, fue de alrededor del 25%, una respuesta muy alta teniendo en cuenta que esta serie estaba compuesta por pacientes altamente resistentes con una media de once fármacos antiepilépticos previos, es decir, pacientes tremendamente refractarios”, indica el Dr. Villanueva.

Por su parte, Dña. Elena Alvarez-Barón, directora Asuntos Médicos de Angelini Pharma, afirma que “la epilepsia farmacorresistente tiene un impacto devastador en la vida de los pacientes y sus familias. Desde Angelini Pharma reafirmamos nuestro compromiso con la comunidad científica y con las personas que padecen enfermedades del cerebro y seguimos dirigiendo nuestros esfuerzos para ofrecer nuevas alternativas terapéuticas que puedan hacer frente a este reto sociosanitario tan urgente y den respuesta a las necesidades médicas no cubiertas que existen hoy en día. Nos sentimos muy orgullosos de la llegada de Ontozry a España y de poder ofrecer una nueva opción terapéutica eficaz para aquellas personas con epilepsia focal que no han logrado controlar sus crisis a pesar de los tratamientos previos”.

Evidencia científica
La aprobación europea de Ontozry (cenobamato) se basó en los resultados de tres ensayos clínicos en los que participaron más de 1.900 pacientes. El ensayo pivotal (estudio 017) publicado en The Lancet Neurology es un ensayo multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo que demostró que cenobamato a dosis de 100 mg, 200 mg y 400 mg/día mejoró significativamente el control de las crisis en comparación con el placebo en pacientes adultos con crisis de inicio focal que tomaban 1-3 medicamentos anticrisis concomitantes.

Más de la mitad de los pacientes que recibieron cenobamato 200mg/día a su tratamiento experimentaron una reducción en la frecuencia de sus crisis de al menos 50% en comparación con 1 de cada cuatro de los tratados con placebo. Además, el 11,2% de los pacientes alcanzaron la libertad de crisis cuando tomaron 200 mg/día de cenobamato, y esto aumentó al 21,1% de los pacientes que tomaron la dosis máxima diaria de 400 mg/día (durante la fase de mantenimiento de 12 semanas) frente al 1% de los pacientes con placebo.

Durante el 14º Congreso Europeo de Epilepsia, celebrado en Ginebra (Suiza) entre el 9 y 13 de julio, se presentó nueva evidencia clínica de Ontozry (cenobamato) de la experiencia con el fármaco en un uso compasivo. Los resultados obtenidos en 116 pacientes españoles incluidos en varios centros que utilizaron cenobamato como medicación en situación especial, confirmaron su eficacia y seguridad en pacientes altamente farmacorresistentes.