^{De izda. a dcha: Carolina Darias, ministra de Sanidad; Sergio Bullón, Country Manager Alnylam Pharmaceuticals; Jesús Aguilar, Presidente Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos.}

Alnylam Pharmaceuticals, la compañía líder en terapias de ARN de interferencia (ARNi), ha recibido el Premio Panorama 2022, otorgado por el Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos, por su compuesto Givosirán (Givlaari). “En su 36 edición, los Premios Panorama han sido otorgados a Givosirán (Givlaari), de Alnylam Pharmaceuticals, medicamento huérfano que constituye la primera autorización para el tratamiento de base de la porfiria hepática aguda en adultos y adolescentes a partir de 12 años”, dice textualmente la decisión del jurado de los Premios.

Los Premios Panorama se conceden anualmente a los medicamentos comercializados ese año en España que destacan por su innovación y contribución al proceso terapéutico, reconociendo así el valor de la actividad de investigación que realiza la Industria Farmacéutica.

La PAH afecta de manera desproporcionada a las mujeres en edad laboral y fértil, y los síntomas de la enfermedad varían ampliamente. El dolor abdominal intenso e inexplicable es el síntoma más común, que puede ir acompañado de dolor en las extremidades, la espalda o el pecho, náuseas, vómitos, confusión, ansiedad, convulsiones, debilidad en las extremidades, estreñimiento u orina oscura o rojiza. La PAH es potencialmente mortal debido a la posibilidad de parálisis y paro respiratorio durante los ataques.

El director general de Alnylam Pharmaceuticals España, Sergio Bullón, ha explicado durante su intervención que este premio es un reconocimiento al esfuerzo investigador desarrollado por la compañía y que “supone toda una innovación desde el punto de vista terapéutico, puesto que lo hace mediante la tecnología de la interferencia de ARN, un descubrimiento ganador del premio Nobel que conforma la esencia de las plataformas terapéuticas de Alnylam”. En este sentido ha destacado que “el ARNi es un enfoque completamente nuevo para el tratamiento de enfermedades relacionadas con las proteínas. Como ven, la investigación en terapias génicas está avanzando considerablemente” y ha insistido en el compromiso de Alnylam con “lo más importante para nosotros: los pacientes”.

Este Premio Panorama 2022, es un reconocimiento a la aparición del ARNi como una nueva clase de medicamentos con potencial para transformar el cuidado de pacientes con enfermedades genéticas y de otro tipo, una investigación que fue galardonada con el Premio Nóbel de Medicina en 2006. Muchas enfermedades graves, crónicas y potencialmente mortales están causadas por una falla genética o mutación que interfiere en la forma en que el organismo produce proteínas.

La forma en que actúa el ARNi es un enfoque revolucionario de la medicina también conocido como silenciamiento génico, que consiste en apagar la producción de tales proteínas en su origen en lugar de abordar sus efectos.

Para Alnylam Pharmaceuticals es un orgullo recibir este reconocimiento al esfuerzo de la compañía para aprovechar la revolución del ARNi en beneficio de la salud humana y la promesa de extender la terapia del ARNi a muchos más pacientes en el futuro.