El TENMO es una enfermedad rara y autoinmune caracterizada por ataques graves, recurrentes e irreversibles que afectan al sistema nervioso central (SNC) y que pueden causar ceguera, parálisis e incluso la muerte.

Uplizna (inebilizumab) es el primer y único tratamiento aprobado por la Comisión Europea dirigido a la reducción de los linfocitos B y que ha demostrado una disminución significativa de los ataques asociados a esta enfermedad.

Horizon Therapeutics, una compañía biotecnológica global dedicada a la investigación de medicamentos innovadores que abordan las necesidades de las personas con enfermedades raras, autoinmunes e inflamatorias graves, anuncia que Uplizna (inebilizumab) ha recibido la resolución positiva de financiación por parte del Ministerio de Sanidad. Se trata del primer y único tratamiento aprobado y financiado en España con indicación para tratar el TENMO. Esta enfermedad rara y autoinmune es causada por una inflamación del sistema nervioso central y se caracteriza por presentar ataques graves, recurrentes e irreversibles que pueden desembocar en una discapacidad permanente, parálisis y ceguera.

Inebilizumab está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con TENMO que son seropositivos para los anticuerpos antiacuaporina-4 de inmunoglobulina G (IgG-AQP4), lo que supone el 60-75% de los pacientes con esta enfermedad. Es el primer y único tratamiento aprobado en la Unión Europea dirigido a reducir los linfocitos B, los cuales podrían desempeñar un papel central en el origen del TENMO, y que ha demostrado disminuir los ataques asociados a esta enfermedad.

"Esta resolución positiva de financiación es el resultado de la excelente colaboración que hemos llevado a cabo con el Ministerio de Sanidad, quien ha comprendido las necesidades de los pacientes con TENMO y la urgencia de Horizon Therapeutics en proporcionar a estas personas un medicamento que aborde sus necesidades no cubiertas, ya que hasta ahora no contaban con ninguna opción terapéutica aprobada disponible", señala Jo Benoit, vicepresidente y general manager en Europa de Horizon Therapeutics. "Estamos muy orgullosos de llegar a España poniendo a disposición de los pacientes este tratamiento fruto de nuestro compromiso con la innovación y las enfermedades raras", añade.

Una de las principales características del TENMO es la aparición de ataques recurrentes, impredecibles e irreversibles. Se calcula que el 90% de las personas que padece esta enfermedad continúa sufriendo ataques en los cinco años siguientes al ataque inicial con los tratamientos actualmente utilizados. Incluso un solo ataque puede provocar daños graves e irreversibles, y cada ataque posterior puede empeorar el daño causado por el anterior. El TENMO se desencadena por una respuesta autoinmune del sistema nervioso central, donde las propias células de defensa del cuerpo (linfocitos B) segregan IgG-AQP4, un auto-anticuerpo que ataca a los astrocitos (principales células de soporte del SNC) provocando su destrucción. Esto ocasiona la muerte de las células responsables de la producción de la mielina que recubre los axones de las neuronas y como consecuencia, se produce la muerte neuronal. Los linfocitos B juegan un papel central en el TENMO, por ello, la eliminación de estas células y la prevención de los ataques es clave para reducir el riesgo de discapacidad y daño acumulado por esta enfermedad. Este nuevo tratamiento tiene un mecanismo de acción específico desarrollado para eliminar los linfocitos B CD19 defectuosos, con el fin de reducir significativamente los posibles ataques.

En el ensayo clínico pivotal N-MOmentum (2014-000253-36), el mayor ensayo sobre TENMO hasta la fecha, este medicamento demostró una reducción significativa del riesgo de sufrir un ataque. El 89% de los pacientes del grupo IgG-AQP4+ permaneció libre de ataques durante los seis meses posteriores al tratamiento y más del 83% de los pacientes no presentó ningún ataque durante cuatro años o más.