Opinión positiva para el primer medicamento para la hipofosfatasia

PMFarma utiliza cookies propias y de terceros para recopilar informacion con la finalidad de mejorar nuestros servicios y mostrarte publicidad relacionada con tus preferencias. Al continuar navegando por el sitio, aceptas el uso de las mismas. Tienes la posibilidad de configurar tu navegador pudiendo impedir que sean instaladas.   Configurar
Ver por categoría:
Enviar a un amigo | Imprimir en PDF
 
29 Jun. 2015
Opinión positiva para el primer medicamento para la hipofosfatasia

Alexion recibe opiniones positivas del CHMP para Strensiq (asfotasa alfa) y Kanuma (sebelipasa alfa) en la Unión Europea.

CHMP recomienda la autorización de comercialización para Strensiq para pacientes con HPP de aparición en la infancia.

CHMP recomienda la autorización de comercialización para Kanuma para pacientes de todas las edades con LAL-d.

Alexion Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado opiniones positivas que recomiendan la autorización de comercialización de Strensiq (asfotasa alfa) y Kanuma (sebelipasa alfa). La indicación propuesta para Strensiq es para un tratamiento de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes con hipofosfatasia de aparición en la infancia (HPP) para tratar las manifestaciones óseas de la enfermedad. La indicación propuesta para Kanuma es el tratamiento de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes de todas las edades con deficiencia de la lipasa ácida lisosomal (LAL-d). Basándose en las recomendaciones positivas del CHMP, se espera que la Comisión Europea emite sus decisiones definitivas en el tercer trimestre de 2015, periodo tras el cual la compañía iniciará los procesos de reembolso país por país. En la actualidad, no existen terapias aprobadas para el tratamiento de la HPP o LAL-d.

Las opiniones positivas del CHMP para Strensiq y Kanuma son hitos muy importantes a la hora de llevar estos tratamientos a los bebés, niños y adultos que sufren HPP y LAL-d en Europa”, comenta David Hallal, director ejecutivo de Alexion. “Tanto Strensiq como Kanuma son terapias de reemplazo enzimático altamente innovadoras que, si llegaran a aprobarse, serían los primeros tratamientos disponibles para pacientes con HPP y LAL-d, dos trastornos metabólicos potencialmente mortales y ultra raros”.

La HPP es una enfermedad metabólica ultra rara, genética y progresiva, en la que los pacientes experimentan efectos devastadores en múltiples sistemas del organismo, que conducen a complicaciones debilitadoras o potencialmente mortales. Esta enfermedad se caracteriza por una mineralización ósea deficiente que puede contribuir a la deformidad de los huesos y a otras anomalías del esqueleto, así como complicaciones sistémicas como una profunda debilidad de los músculos, convulsiones, dolor y fallo respiratorio que conducen a una muerte prematura en los niños.

LAL-d es una enfermedad ultra rara, genética y progresiva, en la que los pacientes, desde niños hasta adultos, experimentan una acumulación de lípidos crónica que provoca daños multisistémicos a los órganos y muerte prematura. La enfermedad está causada por mutaciones genéticas que provocan un descenso en la actividad enzimática LAL en los lisosomas en múltiples tejidos del organismo, que contribuyen a una acumulación crónica del material graso en el hígado, las paredes de los vasos sanguíneos y otros tejidos.

Opinión del CHMP sobre Strensiq
La indicación propuesta para Strensiq es para un tratamiento de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes con HPP de aparición en la infancia para tratar las manifestaciones óseas de la enfermedad. HPP está relacionada con múltiples manifestaciones óseas incluidos el raquitismo y la osteomalacia, el metabolismo de fosfato y de calcio alterado, el deterioro en la movilidad y el crecimiento, y el compromiso respiratorio que podría requerir ventilación, y convulsiones sensibles a la vitamina B6. La historia natural de los pacientes con hipofosfatasia de aparición en la infancia sin tratar demuestra una mortalidad elevada si se precisa ventilación. En ensayos clínicos, el 71% de los pacientes pediátricos tratados con Strensiq que precisaron ventilación sobrevivieron y siguen con el tratamiento.

Como se advierte en el resumen de opinión del CHMP, el beneficio a la exposición a Strensiq es una mejoría en la estructura ósea, como se demuestra en la aparición de articulaciones por rayos x, en la aparición histológica de tejidos por la biopsia ósea, y en una aparente recuperación e incremento de estatura. El CHMP ha basado su opinión en datos clínicos de 68 pacientes con HPP de aparición en la infancia (que van desde recién nacidos hasta adultos de 66 años de edad) inscritos en tres estudios prospectivos fundamentales y sus ampliaciones.

La opinión positiva del CHMP acerca Strensiq a la comunidad HPP, que actualmente no cuenta con una opción aprobada para el tratamiento de la enfermedad”, declara el Profesor Zulf Mughal, del Royal Manchester Children's Hospital, Reino Unido. “En estudios clínicos, el tratamiento con Strensiq está relacionado con mejoras sostenidas y rápidas en mineralización ósea, movilidad y crecimiento en pacientes con HPP de aparición en la infancia”.

Las reacciones adversas más frecuentes observadas fueron reacciones en el lugar de la inyección y reacciones adversas relacionadas con la inyección. La mayoría de estas reacciones no fueron graves, y tuvieron una intensidad de media a moderada. El resumen de la opinión del CHMP acerca de Strensiq está disponible en http://www.emea.europa.eu.

Opinión del CHMP sobre Kanuma
La indicación propuesta para Kanuma es un tratamiento de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes de todas las edades con LAL-d. Como advierte el resumen de opinión del CHMP, los beneficios de Kanuma son su capacidad para reemplazar la actividad de la enzima que falta y que resulta en un contenido reducido de grasa en el hígado y niveles reducidos de las transaminasas en sangre, colesterol de lipoproteína de baja densidad (LDL), lipoproteína de densidad no alta (HDL) y triglicéridos. Además, hubo un beneficio significativo en términos de supervivencia (67%) en pacientes con la forma infantil de LAL-d después de 12 meses.

El CHMP revisó Kanuma bajo un proceso de evaluación acelerada. El CHMP basó su opinión en los datos clínicos de cuatro estudios clínicos en los que 84 pacientes con LAL-d (incluidos bebés, niños y adultos) fueron tratados con Kanuma.

En estudios clínicos, el tratamiento con Kanuma mejoró significativamente la tasa de supervivencia general en bebés y contribuyó a la normalización de ALT y otros marcadores de lesión hepática en pacientes pediátricos y adultos en comparación con placebo. Kanuma también se asoció a mejoras notables en otros parámetros relacionados con la dislipidemia y lesión hepática, incluida una reducción del contenido de grasa en el hígado, en pacientes adultos y pediátricos con LAL-d”, explica Vassili Valayannopoulos, M.D., Ph.D., investigador principal del Hôpital Necker-Enfants Malades y del IMAGINE Institute, París. “La opinión positiva emitida hoy por el CHMP es un paso muy importante para los pacientes con LAL-d, que en la actualidad están en riesgo de sufrir daños multisistémicos de órganos y muerte prematura en ausencia de un tratamiento eficaz”.

Las reacciones adversas más graves experimentadas por el 3% de los pacientes en los ensayos clínicos fueron síntomas relacionados con la anafilaxis. Entre los síntomas se encuentran molestias en el pecho, inyección conjuntival, disnea, erupciones con picazón y generalizadas, edema leve del párpado, rinorrea, dificultad respiratoria grave, taquicardia, taquipnea y urticaria. El resumen de la opinión del CHMP para Kanuma está disponible en http://www.emea.europa.eu


http://www.alxn.com

Digestivo y Metabolismo