Sylentis desarrolla unas gotas para tratar las enfermedades de la retina

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15 Nov. 2017
Sylentis desarrolla unas gotas para tratar las enfermedades de la retina

La empresa biotecnológica Sylentis (PharmaMar) ha desarrollado unas gotas oftálmicas, denominadas SYL136001v10, capaces de penetrar en la retina para tratar la degeneración macular asociada a la edad y la retinopatía.

"Su eficacia ha sido probada en modelos animales y los ensayos con humanos se iniciarán a finales de 2018", ha comentado a la plataforma Sinc la gerente de I+D de Sylentis y autora principal del estudio sobre el nuevo tratamiento, Covadonga Pañeda.

En concreto, este compuesto es un ARN pequeño de interferencia (ARNi) diseñado para silenciar la expresión de NRARP, una proteína que controla la formación de nuevos vasos sanguíneos en la retina.

De este modo, el fármaco ejerce su acción entrando en las células de la retina, donde impide la síntesis de esta proteína y bloquea la formación de nuevos vasos, que es una de las características fundamentales de enfermedades degenerativas de la retina.

Los compuestos usados en la actualidad para el tratamiento de estas dolencias están basados en anticuerpos grandes que no pueden penetrar desde la superficie ocular hasta la retina, por lo que deben ser administrados mediante inyecciones intravítreas.

"Así, los pacientes que sufren degeneración macular asociada a la edad o retinopatía diabética deben dirigirse al hospital donde los tratamientos se realizan con inyecciones oculares, lo que resulta molesto y doloroso, además de suponer una importante inversión económica para el sistema sanitario", ha recalcado Pañeda.

Sin embargo, destaca, los ARNi, como el SYL136001v10 son hasta 10 veces más pequeños que estos tratamientos. De hecho, su tamaño les permite penetrar en la retina e inhibir la formación de nuevos vasos sanguíneos, tras su aplicación en gotas oftálmicas, tal y como hemos demostrado en modelos animales.

"Los estudios de eficacia han probado que la reducción de NRARP en la retina mediante ARNi lleva a la regresión de las lesiones angiogénicas retinales y que las reducciones observadas son equivalentes a las del anti-VEGF, que es el estándar de tratamiento actual para estas enfermedades con inyecciones oculares", ha zanjado la gerente I+D.


http://www.pharmamar.com

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