La LAM es una enfermedad pulmonar rara que se caracteriza por la pérdida progresiva de la función pulmonar y dificultad respiratoria asociada.

Se estima que de 30.000 a 50.000 pacientes en todo el mundo sufren linfangioleiomiomatosis esporádica (LAM). Afecta principalmente a mujeres de edad fértil.

Esta terapia demuestra el compromiso de Pfizer con los pacientes que padecen enfermedades raras.

Pfizer acaba de anunciar que el Comité de Productos Médicos para Uso Humano (CPMH) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado una opinión positiva, recomendando Sirolimus (Rapamune) para el tratamiento de pacientes con linfangioleiomiomatosis esporádica (S-LAM). Si se aprueba, Sirolimus podría usarse para tratar una enfermedad pulmonar rara y progresiva. Esto haría que Rapamune sea la primera terapia aprobada para estabilizar la función pulmonar en pacientes con LAM esporádica en la Unión Europea.

LAM es una enfermedad pulmonar rara y progresiva que se caracteriza por dificultad respiratoria, neumotórax recurrente y quistes de líquido quiloso. Mayoritariamente aparece en mujeres de edad fértil y es debida a la proliferación de células del músculo liso en los pulmones.

Este crecimiento celular puede causar que el tracto respiratorio se constriña gradualmente, inhibiendo así el flujo de oxígeno. Se estima que su prevalencia a nivel mundial, es de cinco casos por millón de personas. Esto sugeriría que hay de 30.000 a 50.000 pacientes en todo el mundo. Aproximadamente 1.600 pacientes en Europa han sido diagnosticadas con esta enfermedad rara. En España, hasta la fecha, hay 94 casos incluidos en el Registro Nacional de Enfermedades Raras.

“Este es un hito importante para las pacientes de la Unión Europea que padecen esta enfermedad rara, linfangioleiomiomatosis esporádica (LAM). Estas pacientes actualmente no tienen una terapia aprobada, lo que demuestra nuestro compromiso continuo con los pacientes que padecen enfermedades raras en todo el mundo”, afirma Nuria Mir, directora médica del área de enfermedades raras en Pfizer España.

La opinión positiva sobre Rapamune para la terapia de la LAM esporádica se basa en los resultados del estudio MILES (en español: Multicentro Internacional sobre la eficacia de Sirolimus en la linfangioleiomiomatosis).

Este estudio incluyó 89 pacientes de LAM con disfunción pulmonar moderada, la mayoría de las cuales tenía LAM esporádica. Las pacientes tratadas con Rapamune durante un año experimentaron una estabilización de la función pulmonar (medida por el volumen espiratorio forzado en un segundo, FEV) versus placebo.

Las reacciones adversas observadas en este ensayo fueron consistentes con el perfil de seguridad conocido en los pacientes con trasplante renal que recibieron Rapamune.