La CE aprueba Emicizumab para pacientes con hemofilia A e inhibidores

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05 Mar. 2018
La CE aprueba Emicizumab para pacientes con hemofilia A e inhibidores

Se trata del primer nuevo medicamento en los últimos 20 años para tratar pacientes con hemofilia A con inhibidores en Europa.

La terapia ha demostrado una eficacia superior en comparación con el tratamiento previo con agentes de by-pass en dos estudios fase III en adultos, adolescentes y niños.

Con una administración subcutánea semanal, Hemlibra puede ayudar a reducir la carga asociada al tratamiento de la hemofilia A.

Roche ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado Hemlibra (Emicizumab) como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. Hemlibra puede ser utilizado en todos los grupos de edad. Cerca de un tercio de los pacientes con hemofilia A grave pueden desarrollar inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII, lo que les expone a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de hemorragias de repetición que pueden causar daño articular a largo plazo. Las personas con hemofilia A e inhibidores tienen un 70% más de riesgo de muerte que aquellos que no han desarrollado inhibidores.

Esta aprobación es una gran noticia para quienes padecen en Europa hemofilia A con inhibidores del factor VIII. El desarrollo de inhibidores no solo les expone a un elevado riesgo de hemorragias graves y frecuentes, sino que dificulta el manejo de la enfermedad, que hasta ahora contaba con limitadas opciones terapéuticas”, ha explicado el profesor Johannes Oldenburg, del Instituto de Hematología Experimental y Medicina de Trasfusión de la Universidad de Bonn, en Alemania.

Por su parte, Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, ha señalado que “estamos encantados de que la Comisión Europea haya aprobado Hemlibra, ya que de este modo ponemos a disposición de los pacientes con hemofilia A e inhibidores el primer nuevo medicamento en los últimos 20 años”. “Creemos que Hemlibra posee el potencial para marcar una diferencia importante en la vida de las personas con esta enfermedad -continuó- y estamos trabajando con los estados miembros para facilitar el acceso a esta terapia lo antes posible”.

La aprobación se ha basado en los resultados de dos de los estudios clínicos pivotales con más pacientes con hemofilia A e inhibidores, en los que Hemlibra® ha demostrado una eficacia superior en comparación con el tratamiento previo con agentes de by-pass en profilaxis o a demanda.

• En el estudio HAVEN 1 en adultos y adolescentes (12 años o mayores) con hemofilia A e inhibidores, la profilaxis con Hemlibra mostró una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 87% (ratios de riesgo (RR)=0,13, p<0,0001) en comparación con los que no recibieron profilaxis. En un análisis intra-paciente, el primero de su tipo, la terapia profiláctica con Hemlibra logró una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 79% (RR = 0.21, p=0.0003) en comparación con el tratamiento previo con agentes de “by-pass” (BPAs) en profilaxis, recogida en un estudio no intervencional (ENI) antes del registro.

• Los resultados provisionales del estudio HAVEN 2 en niños menores de 12 años con hemofilia A con inhibidores mostraron que el 87% (IC 95%: 66.4; 97.2) de los niños que recibieron profilaxis con Hemlibra no experimentaron hemorragias tratadas. En un análisis intrapaciente de 13 niños que habían participado en el ENI, la profilaxis con Hemlibra logró reducir los sangrados tratados en un 99% (RR=0.01, IC 95%: 0.004; 0.044) en comparación con el tratamiento previo con BPA.

Los efectos secundarios más comunes de todos los estudios, que se produjeron en 10% o más de los pacientes tratados con Hemlibra, fueron reacciones en el lugar de la inyección y dolor de cabeza. En el estudio HAVEN 1, tres pacientes sufrieron microangiopatía trombótica (TMA, por sus siglas en inglés) y dos pacientes eventos trombóticos graves cuando se administró, en promedio, una cantidad acumulada de >100 U/kg/24 horas de concentrado de complejo de protrombina activado (CCPa) (FEIBA) durante 24 horas o más en pacientes mientras recibían profilaxis con Hemlibra.

Estos datos también llevaron a la aprobación por parte de la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) el pasado 16 de noviembre de Hemlibra como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrados en adultos y niños con hemofilia A e inhibidores del factor VIII. En septiembre de 2015, Hemlibra fue evaluado por la FDA bajo el procedimiento de Revisión Prioritaria y recibió la designación de ‘Breakthrough Therapy’ (avance terapéutico relevante) para pacientes de 12 años de edad o mayores con hemofilia A e inhibidores. Durante la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés), el pasado mes de diciembre, se presentaron los análisis actualizados de los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2 y, en ellos, se mostró que tras un seguimiento más prolongado Hemlibra continuó reduciendo sustancialmente las hemorragias en pacientes con hemofilia A e inhibidores.

Hemlibra se está investigando en un sólido programa de desarrollo clínico que incluye dos estudios adicionales fase III, HAVEN 3 y HAVEN 4. Los resultados de HAVEN 3 mostraron una reducción estadísticamente y clínicamente significativa en el número de hemorragias tratadas a lo largo del tiempo en adultos y adolescentes (12 años de edad o más) con hemofilia A sin inhibidores que recibieron profilaxis con Hemlibra una vez a la semana o cada dos semanas, en comparación con aquellos que no recibieron profilaxis. Los resultados preliminares de HAVEN 4 mostraron un control clínicamente significativo de las hemorragias en adultos y adolescentes (12 años de edad o más) con hemofilia A con o sin inhibidores que recibieron profilaxis con Hemlibra una vez cada cuatro semanas. Los datos de estos dos estudios se presentarán en una próxima conferencia médica y se enviarán a las autoridades sanitarias de todo el mundo para que consideren su aprobación.


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Sangre y Hematología  




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