Una gran necesidad por cubrir que requiere un abordaje 100% multidisciplinar
Existen más de 6.000 enfermedades raras (EERR) cuyo origen principalmente es genético y afectan un 6%-8% de la población mundial. Muchas veces son crónicas y suelen acortar la esperanza de vida a los pacientes que las padecen. Actualmente, existen 140 medicamentos huérfanos (MMHH) aprobados en la unión europea con lo que solo un pequeño porcentaje de las EERR dispone de tratamiento específico. Estos datos, son especialmente preocupantes, puesto que detrás de cada enfermedad hay miles de pacientes en Europa afectados (concretamente 5 o menos por cada 10.000 habitantes), que ven con frustración como su enfermedad avanza sin tener ninguna alternativa y/o solución.

La industria farmacéutica está dedicando cada vez más recursos en I+D para la investigación de nuevos fármacos para tratar dichas enfermedades y se estima que ya hay más de 800 MMHH en investigación. Esto sin duda, son buenas noticias para todos los pacientes afectados y en muchos casos suponen su única fuente de esperanza para poder combatir su condición.

Es importante a tener en cuenta también que la baja prevalencia de las EERR hace que normalmente exista un gran desconocimiento por parte de la comunidad médica y por lo tanto es crítico que, desde el sector, se contribuya a la formación médica para que los MMHH puedan llegar a sus pacientes.

La comercialización de un MMHH necesita un excelente trabajo multidisciplinar evitando individualismos o silos entre departamentos. En este sentido, existen varias áreas de la compañía críticas (médico, acceso, ventas, comunicación, registros) con lo que la relación entre ellas tiene que ser de alta colaboración para lograr que la comercialización del fármaco sea la esperada. Y en este sentido, la figura del Product Manager (PM) tiene que ser la del catalizador del equipo.

^{Fig. 1. Trabajo multidisciplinar (grosor flechas=intensidad relación).}

A destacar que, las áreas que tienen que trabajar de manera más fluida y sinérgica son las de médico, acceso y marketing debido al alto contenido científico que requieren este tipo de patologías y debido a la variedad de stakeholders /interlocutores que existen, como comentaré más adelante.

Marketing en muchos casos es sinónimo de estrategia y en este caso no podía ser distinto. Posiblemente, la principal particularidad está en que, para generar el plan estratégico, es imprescindible obtener los inputs de los diferentes departamentos y stakeholders. El resultado: objetivos compartidos con una clara hoja de ruta.

Expandir el mercado sin descuidar la marca
Muchos pacientes con EERR sufren un gran retraso en el diagnóstico de su enfermedad que suele oscilar entre 2 y 5 años. Así pues, el gran reto del marketing en EERR es siempre el de potenciar el conocimiento de la enfermedad para que a la larga se pueda diagnosticar de forma precoz.

El hecho de que haya muy pocos pacientes con estas patologías en nuestro país hace que, relacionándolo, haya muy pocos médicos con la experiencia suficiente para diagnosticar y/o tratar a estos pacientes de la forma adecuada. Es por ello que, en muchas EERR se suelen crear centros de referencia. Estos, suele oscilar entre 2-30 a nivel nacional según la prevalencia de la enfermedad.

Es de vital importancia generar interés y dar herramientas a la comunidad médica con el objetivo de, que el médico, profundice en dichas enfermedades de las que, en el mejor de los casos, sólo verá 1 o 2 casos nuevos en un año. Únicamente de esta manera, seremos capaces de mejorar el diagnóstico de la enfermedad. Esta es una etapa especialmente sensible para el paciente ya que las múltiples derivaciones por diferentes especialidades hacen que este incluso pierda la confianza en el colectivo médico. Por este motivo, es imprescindible que, desde el sector, proporcionemos formación a los hospitales para que refieran a los pacientes a centros de referencia cuanto antes.

Como último apunte, comentar que en los casos que ya hay competencia, estrategias puramente focalizadas en la marca suelen ser a la larga perjudiciales ya que van en contra de la estrategia de expansión del mercado. En este tipo de enfermedades, es más importante mirar el crecimiento del mercado que no el share que tiene nuestra marca en él. De hecho, en EERR, a diferencia de otros mercados dónde hay mucha competencia, esta es buena y sana. El foco tiene que ser conseguir soluciones para los pacientes. Como reflexiones: ¿Qué es mejor, que haya solo un laboratorio farmacéutico hablando del diagnóstico precoz o dos? Incluso en EERR de más largo recorrido donde aparecen nuevos tratamientos que apuntan un cambio en la práctica clínica: ¿Qué es mejor tener un laboratorio o dos? ¿y tres?

La propia idiosincrasia de las enfermedades raras hace qué en la mayoría de los casos, haya poca competencia o incluso no haya. No obstante, puede ser un error pensar que entonces es poco necesario crear marca y/o hablar de los beneficios de nuestro fármaco. En cualquier mercado siempre existirán alternativas clínicas a nuestra solución, a veces serán terapias off-label, otras, procedimientos quirúrgicos o incluso terapias con células madre. Además, en un futuro seguro que saldrán fármacos con mecanismos de acción parecidos. Por estos motivos, incluso en el caso que nos encontremos siendo la única terapia con indicación para la patología, siempre tenemos que dedicar esfuerzos a comunicar el posicionamiento de nuestra marca y los beneficios que puede ofrecer a los pacientes.

Utilizar la multicanalidad y colaborar con global u otros países es una gran oportunidad
Como he comentado anteriormente, en un contexto donde el conocimiento está concentrado en muy pocos expertos y/o centros, es imprescindible compartirlo con el resto de la comunidad médica. Es aquí, donde el papel de los canales digitales supone una gran oportunidad para estar al día de las actualizaciones científicas en médicos no especialistas. A destacar el potencial de las redes sociales como Twitter. Esta es una excelente vía de comunicación con los principales médicos especialistas de dicha enfermedad que se expresan y una manera excelente de estar actualizado.

Hay que tener en cuenta, que en caso de EERR, la comunidad médica tiene normalmente un alto interés en formarse y actualizarse por lo que ofrecer un buen contenido didáctico es clave y suele tener muy buena acogida.

Otro tipo de oportunidades muy interesantes que brindan las EERR son las posibilidades de colaborar con otros países y con el departamento de marketing global para poder organizar iniciativas a nivel internacional. Acciones que fomentan que los médicos accedan a información de primer nivel e incluso permitirles hacer networking con los principales KOL mundiales.

Importancia de cubrir las necesidades de los distintos Stakeholders
Como sector, tenemos la responsabilidad de aportar el conocimiento y los tratamientos a todos los hospitales que manejan EERR y en estos hay muchos stakeholders como pueden ser médicos, enfermeras, gestores o farmacéuticos con los que es necesario interaccionar. Este mosaico, hace que a nivel local se muy importante la coordinación entre delegado de ventas, MSL y responsable de acceso. Además, la tendencia nos lleva a tener que cubrir las necesidades de estos stakeholders de una forma cada vez más individualizada y personalizada, seleccionando el canal más adecuado en cada caso. Por ese motivo, es indispensable que perfiles como el del delegado o el del MSL tengan una alta especialización y conocimiento técnico por lo que su formación contínua es clave, sobre todo, en aspectos de la patología que van más allá del fármaco (p.e: técnicas de diagnóstico).

Como aspectos claves de su rol destacarían la capacidad de entender y profundizar en las necesidades de los centros de referencia. Y más concretamente, en el caso de los delegados, ser capaces de detectar otros médicos involucrados en el patient flow del paciente, que puedan acelerar su diagnóstico.

En España, aunque el gasto farmacéutico hospitalario en MMHH es menor al 5% del total de su facturación, existen múltiples barreras para su introducción debido al alto coste por paciente. Además, a este punto se le suma que, mientras los hospitales de referencia aglutinan la mayor parte de los pacientes, estos no disponen de una financiación extra para tratar a pacientes que no corresponden a su zona de influencia (p.e: el hospital de Vall d'Hebrón puede tener que tratar pacientes de la provincia de Lérida.)

Por este motivo, es clave coordinar un buen plan de acceso que ponga en relieve el valor real que aporta el MMHH a pacientes que tienen una enorme necesidad médica por cubrir. Además, también suele ser una buena idea buscar proyectos de colaboración entre clínicos y farmacéuticos para que juntos generen cuál tiene que ser el abordaje óptimo de los pacientes.

Las asociaciones de pacientes de por sí tienen una labor fundamental en empoderar y apoyar a los pacientes.  El valor añadido más importante que realizan dichas asociaciones es el de acompañar durante toda la enfermedad a dichos pacientes.  Además, en EERR, el paciente no suele tener conocimiento previo de su enfermedad o de si hay otros afectados y es, gracias al asociarse, que puede sentirse comprendido y arropado en el camino de su enfermedad.

Además, las asociaciones de pacientes tienen un rol clave en el acceso a los MMHH. El hecho que nuestro sistema sanitario esté descentralizado en las diferentes Comunidades Autónomas puede provocar que el acceso de dichos fármacos no sea igual en todas. En este sentido, uno de los objetivos de las asociaciones de pacientes es la equidad para todos los pacientes independientemente de la zona donde vivan.

En conclusión, las EERR suponen un abordaje apasionante que requieren una coordinación multidisciplinar entre los diferentes departamentos, donde el rol de marketing es una pieza clave en el engranaje de generar valor para la comunidad médica y, sobre todo, para los pacientes que padecen dichas patologías. Aunque aún queda mucho por hacer, es un orgullo y motivación saber, que nuestro trabajo diario puede aportar esperanza a muchos pacientes y familias que luchan día a día contra una… "rara".